Lék, který zastaví krevní zásobení nádorů, by mohl pomoci dětem s rakovinou kostí žít déle

Ewingův sarkom je jednou z nejčastějších rakovin kostí u dětí, a pokud se rozšíří, může být smrtelný. Jedna studie zjistila, že méně než čtvrtina dětí s multimetastatickým Ewingovým sarkomem přežila pět let po diagnóze.

Nyní vědci zjistili, že lék zvaný pazopanib měl pozoruhodný úspěch při léčbě malé skupiny mladých pacientů. Celkem 85 % jejich pacientů přežilo dva roky po diagnóze a dvě třetiny neviděly ne progrese onemocnění. Tým požaduje větší studie, které mohou tuto léčbu dále rozvinout.

„Míra přežití byla vyšší než v historických kontrolách, což naznačuje, že to může prodloužit životy, a co je důležité, udělat to bez přidání vážné toxicity,“ řekla profesorka Anna Raciborska z Varšavského institutu matky a dítěte, hlavní autorka článku Hranice v onkologii.

„Kvalita života léčených dětí byla navíc dobrá. Po ukončení IV léčby mohli pacienti dostávat pazopanib jako domácí léčbu.“

„Zatímco čekáme na nové možnosti léčby, je možné implementovat tento existující lék ke zlepšení výsledků ve velmi vysoce rizikových pacientů„Otevírá to dveře k cíleným terapiím dříve v průběhu onemocnění, což potenciálně zlepšuje přežití a kvalitu života.“

Potenciální zachránce života

Pazopanib byl původně vyvinut pro karcinom ledvin. Ale po nějakém úspěchu v dospělých pacientů s Ewingovým sarkomem se Raciborska a její tým pokusili začlenit jej do léčebných režimů dětských pacientů s multimetastazujícím Ewingovým sarkomem v naději, že jeho kombinace s jinými způsoby léčby povede k lepšímu výsledku tím, že se zaměří na různé aspekty rakoviny současně.

„Pazopanib je pilulka, která blokuje schopnost nádoru růst nové krevní cévykteré nádory potřebují k přežití a šíření,“ uvedla Raciborská.

„Tím, že lék přeruší tento ‚přísun krve‘, pravděpodobně zeslabuje nádory a činí je citlivějšími na chemoterapii a ozařování. To může zpomalit onemocnění a pomoci stávající léčbě lépe fungovat.“

V letech 2016 až 2024, 11 mladí pacienti dostali pazopanib spolu se standardní léčbou první linie ve Varšavském institutu matky a dítěte. Úspěch této dodatečné léčby byl sledován jako součást jejich pravidelné péče pomocí zobrazovacích a laboratorních testů a pečlivého sledování jakýchkoli možných vedlejších účinků.

Cílem bylo zjistit, zda další léčba pomohla kontrolovat jejich rakovinu a zda byly nějaké vedlejší účinky zvládnutelné.

Záblesk naděje

Těchto 11 pacientů bylo ve věku od pěti do 17 let, když začali užívat pazopanib. Užívali pazopanib během chemoterapie a po ní, i když léčba byla přerušena kvůli operaci a zastavena, pokud onemocnění progredovalo nebo pacienti zaznamenali nepřijatelné vedlejší účinky. V průměru pacienti užívali pazopanib 1,7 roku. V době psaní tohoto článku šest stále užívalo pazopanib.

Pět dětí podstoupilo operaci primárního nádoru, třem byly transplantovány kmenové buňky a 10 mělo radioterapii. Zobrazení ukázalo, že všichni pacienti kromě jednoho jasně reagovali na léčbu. Rakovina jednoho dítěte progredovala, dvě se vrátila a jedno bohužel zemřelo – ale 10 pacientů stále žije.

Přestože kombinování léčby rakoviny s sebou nese riziko zvyšující se toxicity léčby, pazopanib byl také velmi dobře tolerován, s minimálními, léčitelnými vedlejšími účinky.

Vědci vypočítali celkovou dvouletou míru přežití na 85,7 %, zatímco 68,2 % pacientů se dostalo do konce druhého roku bez nové „události“, což znamená, že jejich rakovina zůstala stabilní. To je lepší výsledek než předchozí studie na dospělých pacientech, což naznačuje, že pazopanib by mohl být účinnější a lépe tolerovaný u dětí nebo při dřívějším podávání.

Vědci však zdůrazňují, že k ověření těchto vzrušujících raných výsledků je třeba vykonat mnohem více práce ve větších skupinách pacientů. Multimetastatický Ewingův sarkom je vzácný, takže existuje jen málo rozsáhlých randomizovaných klinických studií zaměřených na něj. Ale zatímco se vyvíjejí nové způsoby léčby, vědci povzbuzují vědeckou komunitu, aby testovala použití pazopanib jako možnost pomoci dětem s těžkými metastázami dále.

„Ačkoli jsou výsledky povzbudivé, před změnou standardní praxe jsou zapotřebí větší kontrolované studie,“ řekla Raciborská.

„Naše studie by mohla sloužit jako základ pro vytvoření perspektivního, multicentra klinické studie potvrdit tyto slibné výsledky. To však vyžaduje hodně práce a nasazení zdrojů. Možná to budoucí programy EU umožní. Doufáme, že to bude možné.“