Lepší léčba podporuje pacienty s mnohočetným myelomem, vázané škrty ve výzkumu a rasovými rozdíly

Více než rok pociťovala Diane Hunter, nyní 72, nejasné příznaky – bolesti páteře a kyčlí, nevolnost, vyčerpání, žízeň a časté močení. Její lékař primární péče vyloučil cukrovku, než konečně připsal její neduhy stárnutí.

Ale měsíce intenzivní bolesti zad ji nakonec přivedly na pohotovost, kde lékař navrhl, že Hunter by mohl mít mnohočetný myelom. Hunterova první otázka byla: „Co je to?“

Mnohočetný myelom je rakovina, která se vyvíjí v plazmatických buňkách kostní dřeně, vytlačuje zdravé krvinky a poškozuje kosti. Je to jedna z nejčastějších rakovin krve – a nejčastěji diagnostikovaná mezi Afroameričany. Úmrtnost na mnohočetný myelom je také vyšší mezi afroamerickými pacienty než bělochy, přičemž řada studií ukazuje, že kromě biologie onemocnění působí také společenské faktory, jako je socioekonomický status a nedostatek přístupu na zdravotní pojišťovny nebo lékařské služby oddalují včasné diagnózy.

Opožděná diagnóza je to, co se stalo Hunterové, černošské ženě v Montgomery v Alabamě. Řekla, že její lékař primární péče zamítl doporučení jejího endokrinologa, aby ji poslal k hematologovi poté, co zjistil vysoký počet bílkovin v její krvi. Poté, řekla, také odmítl nařídit biopsii kostní dřeně poté, co lékař na pohotovosti navrhl, že by mohla mít mnohočetný myelom. Otrávená, řekla, našla si nového lékaře, nechala se otestovat a zjistila, že tu nemoc skutečně má.

Monique Hartley-Brownvýzkumník mnohočetného myelomu v Dana-Farber Cancer Institute v Bostonu je Hunterova zkušenost poměrně běžná, zejména mezi černošskými pacienty, kteří žijí v komunitách s nedostatečnými službami.

„Pacienti navštíví svého primárního lékaře v průměru třikrát, než je přesně diagnostikována,“ řekl Hartley-Brown. „Prodleva od nástupu příznaků k diagnóze je u černých Američanů ještě delší. Mezitím tato nemoc způsobuje zmatek – způsobuje zlomeniny, těžkou anémii, únavu, ztrátu hmotnosti, problémy s ledvinami.“

Černošští a hispánští pacienti mají také menší pravděpodobnost, že dostanou nejnovější terapie, podle Nadace pro výzkum mnohočetného myelomu, a pokud tak učiní, je pravděpodobnější, že tak učiní později v průběhu onemocnění než bílí pacienti. An analýza zveřejněná v roce 2022 o rasových a etnických rozdílech ve studiích schvalování léků na mnohočetný myelom předložených FDA dospěl k závěru, že černošští pacienti tvoří pouze 4 % účastníků, přestože tvoří zhruba 20 % těch, kteří s touto nemocí žijí.

Nyní, i když bylo dosaženo významného pokroku v pochopení biologie mnohočetného myelomu a v tom, jak jej léčit, tyto rasové rozdíly se mohou v průběhu federální škrty ve výzkumu rakoviny a odpor proti snahám o rozmanitost a začlenění. Zatímco jen málo odborníků na mnohočetný myelom bylo ochotno mluvit o dopadu škrtů ve financování, Michael Andreiniprezident a generální ředitel Nadace pro výzkum mnohočetného myelomu napsal, že se týká National Institutes of Health a jeho National Cancer Institute zavádět budoucí inovace v ohrožení.

„I před těmito potenciálními škrty financování myelomu zaostávalo,“ napsal než byly škrty dokončeny. „Rozpočet specifický pro myelom se výrazně snížil. Myelom tvoří téměř 2 % všech druhů rakoviny, ale dostává méně než 1 % rozpočtu NCI.“

Onemocnění se již těžko diagnostikuje. Protože mnohočetný myelom je obvykle diagnostikována když je pacientovi více než 65 let (Afroameričané mají tendenci být diagnostikován o pět let mladšív průměru) jsou běžné příznaky, jako je bolest dolní části zad a únava, často označovány za pouhé stárnutí.

To se stalo Jimu Washingtonovi z Charlotte v Severní Karolíně. Bylo mu 61, když mučivé bolesti kyčle přivedly jeho pravidelné tenisové hry k náhlému zastavení.

„Myslel jsem, že jsem udělal něco, čím jsem se zranil,“ řekl Washington. „Ale celý život jsem hrál tenis a tahle bolest byla jiná než cokoli, co jsem kdy cítil.“

Washington měl štěstí, že měl vrátného a prémiové zdravotní pojištění. V rychlém sledu podstoupil rentgen, který odhalil léze na jeho páteři, a dostal doporučení k onkologovi, který identifikoval rakovinný nádor. Následná biopsie a krevní testy potvrdily, že má mnohočetný myelom.

Washington měl týdny vysokodávkované chemoterapie, po které následovalo to, co je známé jako autologní transplantace kmenových buněk, která používala jeho vlastní kmenové buňky k opětovnému růstu zdravých krvinek v jeho těle. Byl to vyčerpávající proces, který mu nakonec zanechal čisté konto. Dalších několik let ho jeho lékaři pečlivě sledovali, včetně provádění každoroční biopsie kostní dřeně.

Před léčbou, řekl, myelom infiltroval 60 % jeho krvinek. Transplantace kmenových buněk snížila tyto hladiny na nulu. Zhruba po pěti letech se však hladina jeho mnohočetného myelomu vloudila zpět na 10 % a vyžadovala další léčbu.

Washington však pozorně sledoval nejnovější výzkum a věřil, že má důvod být optimistický. FDA schválil první CAR T-buněčná terapie pro mnohočetný myelom v roce 2021.

Hartley-Brown uvedl, že nedostatek černošských pacientů ve studiích schvalování léků na mnohočetný myelom vyvolává obavy, zda jsou výsledky studie stejně použitelné pro černou populaci, a může pomoci vysvětlit, proč byly pokroky v léčbě u černošských pacientů méně účinné.

Uvedla několik příčin nízké účasti na studiích, včetně historické nedůvěry k lékařskému zařízení a nedostatku dostupných klinických studií. „Pokud žijete v oblasti s nedostatečnou obsluhou nebo zastoupením, nemocnice nebo komunitní lékař nemusí mít k dispozici klinické studie nebo může mít tento pacient omezení, jak se dostat do místa spojeného s klinickým hodnocením,“ řekla.

Zdá se, že Washington, černošský pacient, se této pasti vyhnul, protože v obou případech těžil z nejnovějších léčebných postupů. V lednu zahájil šestitýdenní chemoterapii trojkombinací Velcade, Darzalexu a dexamethasonu, než podstoupil terapii CAR T-buňkami.

Za tímto účelem lékaři shromáždili Washingtonovy T buňky, typ bílých krvinek, a geneticky je upravili, aby lépe rozpoznaly a zničily rakovinné buňky, než je znovu vpustí do jeho těla. Nevyžadoval hospitalizaci po transplantaci a mohl provádět každodenní odběry krve doma. Jeho energetická hladina byla mnohem vyšší než při první léčbě.

„Byl jsem ve velmi privilegované pozici,“ řekl Washington. „Prognóza je velmi pozitivní a mám dobrý pocit z toho, kde jsem v tuto chvíli.“

Hunter se také považuje za šťastnou, přestože dostala opožděnou diagnózu. Po diagnóze v lednu 2017 podstoupila pětiměsíční imunoterapii trojkombinací (Revlimid, Velcade a dexamethason), po které následovala úspěšná transplantace kmenových buněk a dva týdny v nemocnici. Od července 2017 je v remisi.

Hunter, nyní spoluvedoucí podpůrné skupiny a obhájkyně pacientů, řekla, že příběhy jako Washington a její vlastní poskytují naději navzdory škrtům ve výzkumu.

Během osmi let od své léčby, řekla, viděla, jak se myšlení kolem mnohočetného myelomu – dlouho popisovaného jako léčitelná, ale nevyléčitelná nemoc – začíná posouvat, protože rostoucí podskupina pacientů zůstává po mnoho let bez onemocnění. Řekla, že se dokonce setkala s lidmi žijícími s touto nemocí 30 let.

„Nyní je slyšet slovo ‚léčit‘,“ řekl Hunter.