Enterprise Therapeutics publikuje výsledky studie fáze 1 ETD001, nového inhalačního blokátoru ENaC pro léčbu cystické fibrózy, v The Journal of Cystic Fibrosis
Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), biofarmaceutická společnost, která se věnuje objevování a vývoji nových terapií ke zlepšení života lidí s respiračními chorobami, dnes oznámila zveřejnění recenzované studie v The Journal of Cystic Fibrsosis. Papír s názvem „ETD001, dlouhodobě působící inhalační blokátor ENaC, je dobře tolerován v prvním klinickém hodnocení na lidech a zdravých účastnících“, popisuje výsledky studie fáze 1 s novým blokátorem epiteliálních sodíkových kanálů (ENaC) Enterprise, ETD001, což naznačuje, že ETD001 je dobře tolerován zdravými jednotlivci ve vyšších dávkách, než je nutné k pozorování dlouhodobého zlepšení mukociliární clearance v preklinických modelech.
Studie fáze 1 pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ETD001 sledovala jednorázové a vícenásobné inhalované stoupající dávky na úrovních, u nichž se předpokládá, že budou účinné u lidí. Výsledky studie ukazují, že ETD001 byl dobře snášen v jednotlivých dávkách a při opakovaném dávkování dvakrát denně po dobu až 14 dnů. Na rozdíl od historických inhalačních blokátorů ENaC byl farmakokinetický profil ETD001 po inhalačním podání konzistentní s pomalou absorpcí z plic a do systémové cirkulace, v souladu s prodlouženou retencí v plicích a potenciálem pro prodloužené trvání účinku. Kromě toho může cílově zprostředkovaná blokáda ENaC v ledvinách vést ke změnám hladin draslíku v krvi. Tato studie prokázala, že hladiny draslíku v krvi zůstaly v normálních mezích při všech hodnocených dávkách ETD001.
Tyto výsledky se výjimečně dobře shodují s předklinickými údaji, které prokázaly dobrý bezpečnostní profil a prodloužené trvání účinku v plicích po dobu > 16 hodin po jedné inhalační dávce. Enterprise v současné době provádí studii fáze 2 (NCT06478706), která zkoumá, zda 28denní léčba ETD001 zlepšuje plicní funkce u lidí s cystickou fibrózou, přičemž hlavní údaje se očekávají začátkem roku 2026.
Existuje naléhavá potřeba nových terapií k léčbě obstrukce hlenu v plicích lidí s CF, a zejména těch, kteří jsou geneticky nevhodní pro modulátory CFTR. S nadšením pracujeme na léčbě, která bude přínosem pro všechny lidi s cystickou fibrózou, a jsme nadšeni, že můžeme zveřejnit tyto slibné výsledky z naší fáze 1 studie. Jsme vděční za všechny, kteří se zúčastnili této studie, a za lidi s cystickou fibrózou, kteří jsou zařazeni do probíhající studie fáze 2 ETD001.„
Dr. Henry Danahay, hlavní autor článku a vedoucí oddělení biologie, Enterprise Therapeutics
Odhaduje se, že cystická fibróza postihuje více než 100 000 lidí na celém světě s průměrnou délkou života ~60 let. Selhání mukociliární clearance a městnání hlenu v plicích vede k cyklům infekce a zánět a pokračující pokles funkce plic. Inhibice ENaC v dýchacích cestách lidí s cystickou fibrózou představuje přístup k obnovení hydratace hlenu dýchacích cest a očekává se, že povede k podstatnému zlepšení funkce plic.
