Nová „výplňová“ léčba přináší naději lidem, kteří oslepli kvůli vzácným onemocněním

Převratný lékařský pokrok nabídl lidem, kteří trpí vzácnou a neléčitelnou formou slepoty, novou naději, protože levná gelová injekce úspěšně obnovila zrak.

Tento inovativní postup, který funguje tak, že normalizuje tlak v oku, aby se zlepšilo vidění, byl díky svému mechanismu odborníky popsán jako „ne nepodobný kosmetickým výplním“. Dopad je již hluboký, protože jedna účastnice studie si nyní může užívat lyžování se svým synem a očekává, že znovu získá řidičský průkaz.

Léčba se zaměřuje na hypotonii, vysilující stav postihující přibližně 100 lidí ve Spojeném království ročně, kdy abnormálně nízký oční tlak narušuje tvar oka. Průkopnický výzkum vedla londýnská nemocnice Moorfields Eye Hospital, podporovaná finančními prostředky od Moorfields Eye Charity. Pacienti dostávali injekce hydroxypropylmethylcelulózy (HPMC), čirého, bezbarvého gelu, přímo do očí.

HPMC se obvykle používá v chirurgii k udržení tvaru oka během operací nebo k potažení jeho povrchu pro ochranu a zabránění jeho vysychání.

Harry Petrushkin, konzultant oftalmolog v Moorfields, řekl

„Každý, kdo někdy podstoupil oční operaci, měl v určitém okamžiku tento gel v oku nebo na oku, ale normálně se tento gel na konci operace smyje nebo vymyje.“

„Nenecháváme ji uvnitř oka, ale ve skutečnosti je to opravdu bezpečná látka, pokud ji necháváte v očích určitých lidí, a umožňuje jí působit trochu jako výplň. V mnoha ohledech se tedy neliší od kosmetických výplní.“

„Vyplňuje prostor, ale v tomto kontextu vyplňuje prostor něčím, co je průhledné a průhledné, a umožňuje vám dát určité množství na pacienta, aby vyplnilo oko do velikosti, kterou má mít.

„Trochu jako když napumpujete míč, můžete ho napumpovat přesně na správnou velikost a oko pak vidí mnohem lépe.“

Hypotonie může být podle pana Petrushkina způsobena „řadou různých nemocí“, ale také traumatem, zánětem nebo komplikacemi po operaci.

Dodal: „Až dosud pro to skutečně neexistoval žádný užitečný dlouhodobý plán řízení, protože jsme plány měli, ale všechny měly poměrně hodně problémů.“

Současná standardní léčba hypotonie spočívá v naplnění postiženého oka silikonovým olejem.

To však může způsobit toxicitu pro oko a z dlouhodobého hlediska to „není skvělé“, řekl pan Petruškin.

Řekl PA: „Tekutina, která naplňuje naše oči, je dost podobná vodě, pokud jde o vidění skrz ni, zatímco když zvednete lahvičku s olejem, ohne světlo více, a pokud se tedy snažíte dívat skrz olej, vaše vidění bude horší a velmi zvětšené.

„Výhoda použití gelu spíše než silikonového oleje spočívá v tom, že skrz něj můžete mnohem lépe vidět.

„A silikonový olej, i když je magický, způsobuje pro oko velkou toxicitu. Takže až doteď byl zlatým standardem, ale není skvělý.“

Výzkum publikovaný v British Journal of Ophthalmology zahrnoval osm pacientů s hypotonií, jejichž oči byly každých pár týdnů injikovány HPMC.

Odborníci zjistili, že injekce HPMC postiženému oku nejen obnovila jeho tvar, ale také vrátila zrak u sedmi pacientů po 12 měsících léčby.

Vize byla měřena pomocí zaměřovacích tabulek a „dosud nebyly zaznamenány žádné vážné vedlejší účinky“, řekl pan Petruškin.

Všichni pacienti potřebovali pravidelné kontroly během léčby a po ní a u některých pacientů bylo možné injekce zastavit poté, co se oko vrátilo do normální velikosti.

Nicki Guy, 47, který je v péči pana Petrushkina od roku 2019 a účastnil se studie, řekl PA: „Jsem tak blízko k tomu, abych mohl znovu řídit s viděním na levé oko.

„Kdyby to tak zůstalo po zbytek mého života, byl bych nesmírně šťastný.

„Mohl jsem vzít svého syna na lyže. Miluji focení, takže to můžu dělat znovu.“

„Stále existují problémy s mojí vizí takovou, jaká je, ale z místa, kde jsem byl, je prostě fenomenální.“

Pan Petrushkin provozuje celodenní kliniku pro hypotonii v Moorfields – jedinou svého druhu na světě – ale předtím řekl, že pacientům by bylo řečeno, že „nemůžeme nic víc dělat“.

Když mluvil o paní Guyové, řekl: „Byla to mladá pacientka, která měla mladou rodinu… Byl jsem jen velmi frustrovaný, že pro ni medicína nemohla nic udělat, aby ji viděla.

„Mám štěstí, že pracuji na místě se spoustou úžasných lidí, dali jsme hlavy dohromady a řekli jsme si, že zkusíme aplikovat tento gel, což je gel, který používáme desítky let.“

Moorfields tímto způsobem dosud ošetřil 35 pacientů s hypotonií a pan Petrushkin řekl, že „výsledky přetrvávají“.

Nyní žádá o finanční prostředky na velkou klinickou studii na testování různých gelů.

Cílem je zjistit, jaký gel zahrnuje injekci pacientům co nejméněkrát, řekl PA.

„V ideálním případě bychom byli schopni najít produkt, který se roztahuje pomalu, takže můžeme trochu vstříknout, ale pomalu se roztahuje, takže ho nemusíme doplňovat,“ dodal pan Petrushkin.

„Spolupracujeme s bioinženýry po celém světě, ale zejména v UCL, na vývoji produktů, které to umí.“

Pan Petrushkin zdůraznil, že tato léčba není lékem na slepotu, ale mohla by být použita u lidí s jinými očními chorobami.

„Toto je léčba, která je úžasná pro lidi, kteří mají vizuální potenciál, protože vy jste schopni dobrého vidění, ale vaše oko vám to v současné době neumožňuje,“ řekl.

„Nejde o léčbu, která má vrátit slepotu tam, kde není vůbec vidět.“

Dodal: „Doufám, že jak se projekt vyvíjí a jak se naše znalosti v této oblasti rozšiřují – naše znalosti jsou opravdu rudimentární – pochopíme, kde můžeme zasáhnout, abychom lidem zabránili úplně ztrácet zrak.“