Vědci provádějí průlom v porozumění roli proteinu tau v Alzheimerově chorobě

Výzkumný tým na University of Cologne provedl významný průlom při pochopení úlohy proteinu tau u Alzheimerovy choroby. Pomocí člověka indukované pluripotentní kmenové buňky (IPSCS), mezinárodní tým dokázal ukázat, že za zprostředkování toxických účinků proteinových shluků v lidských mozkových buňkách je zodpovědná specifická forma proteinu tau, známá jako 1N4R izoforma.

Studie byla zveřejněna v Alzheimerova a demence Časopis pod názvem „Izoforma tau 1N4R uděluje zranitelnost mapt knockout lidských neuronů odvozených od IPSC na amyloidní beta a fosforylovanou tau indukovanou neuronální dysfunkci“. Vedl ho Dr. Hans Zempel z Institutu pro lidskou genetiku, který je také vedoucím skupiny v programu kariérního postupu (CAP) v Centru pro kolín nad Rýnem molekulární medicíny (CMMC) University of Cologne a University Hospital Cologne.

Pokud člověk trpí Alzheimerovou chorobou, hromadí se určité proteiny v mozkových buňkách a vytvářejí shluky, které omezují normální funkci buněk nebo dokonce způsobují zemřít buňka. Tým Dr. Buchholz a Dr. Zempel používali nejmodernější techniky, jako je editace genů CRISPR/CAS9 a zobrazování živých buněk v lidských indukovaných kmenových buňkách (IPSC), aby prokázaly, že izoform 1N4R Tau je zodpovědný za patologické účinky na buňku. IPSC jsou lidské kmenové buňky, které jsou generovány z jiných buněk. Například kožní buňky mohou být přeprogramovány na IPSC a odtud se transformovat do mozkových buněk (neuronů).

Vědci testovali různé formy proteinu tau tím, že je exprimovali konkrétně v nervových buňkách. Tímto způsobem byli vědci schopni analyzovat, jak každá izoforma proteinu ovlivňuje buňku. Podle Dr. Sarah Buchholz, první autor studie, “Tato studie představuje významný pokrok v tom, že nám pomáhá pochopit mechanismy Alzheimerovy choroby. Identifikací 1N4R tau jako klíčového proteinu jsme objevili potenciální nový cíl pro budoucí ošetření„Interdisciplinární přístup studie nejen pomáhá lépe porozumět Alzheimerově chorobě, ale také prokazuje důležitost modelů lidských buněk v neurodegenerativním výzkumu. K převodu výsledků této studie jsou zapotřebí další studie, zejména k ověření výsledků v přiměřených zvířecích modelech a vyvinutí specifické terapeutiky, která v tomto procesu zasáhne.