Jednodušší testy by mohly snížit biologicky podobné náklady, rozšířit přístup pacienta

Většina drog, které konzumujeme, se nazývá „drogy s malými molekulami“. Jejich chemická struktura je přiměřeně jednoduchá. Například Disprin má molekulovou hmotnost přibližně 180 daltonů. Existuje další plemeno drog, které jsou velmi velké, komplexní molekuly. Například molekulová hmotnost inzulínu je kolem 5 800 daltonů a hmotnosti remicade monoklonální protilátky, asi 150 000 daltonů. (Jeden Dalton se rovná jedno-12. hmotnosti atomu uhlíku-12.)

Léky s malými molekulami mají také tendenci mít pevné struktury, které se po dobu jejich použití nemění. Naproti tomu komplexní molekuly, které nazýváme biologie, se vytvářejí v biologických systémech, a proto mohou nastat během jejich produkce mírné změny ve struktuře. Tyto změny však nemusí mít žádný dopad na stabilitu molekuly, její účinnost nebo její vedlejší účinky.

Když společnost poprvé produkuje lék s malou molekulou, hledá ochranu patentu pro tento lék. To znamená, že žádný konkurent nemůže tento lék vyrobit několik let. Konkurenti to mohou vyrobit pouze tehdy, když lék odchází „z patentu“.

Při absenci konkurence může původce společnost velmi vysoká. Jakmile existuje konkurence, konkurenční společnosti produkují generiky, což jsou kopie původního léku. Nevyvarují výzkum a vývoj, aby vytvořili drogu, a nemusí utrácet tolik za marketing a prodej, takže náklady na generiky jsou také mnohem nižší. Většina drog, které vy a já užíváme, jsou generiky a jsou ceny velmi levně ve srovnání s původcem. Dobrým příkladem je Sovaldi, lék používaný k léčbě hepatitidy C: Původně to stálo 84 000 dolarů za 12týdenní kurz v USA, ale to kleslo na 1 000 $, jakmile to indické generické firmy začaly dělat. Z velké části je to generické drogy, které nás udržují v Indii naživu a dobře.

Vzhledem k tomu, že biologie vytvořená generickou firmou bude vyrobena různými biologickými systémy, nemusí být totožné s těmi, které vytvořila původcová společnost. Proto se nazývají biosimilars, ne generiky.

Po mnoho let zuřila debata o tom, kolik důkazu je pro výrobce prokázáno, že daný biosimilar bude fungovat i původní biologický lék. Proto, zatímco bylo nutné mnohem jednodušší testování, aby se ukázalo, že obecná malá molekula fungovala jako molekula původce, existují pro biologické podobnosti propracovanější a dražší testy.

Hlavní regulátoři drog, jako jsou předpisy USA, Spojeného království a Evropy, se snaží určit, jak mohou zjednodušit požadavky na schválení biologicky podobného s ohledem na dostupnost moderních analytických technik. Například Spojené království má odstraněné zkoušky zvířat A USA mají plánoval nahradit je s více metodami souvisejícími s lidmi (jako je použití organoidů). V Indii tento požadavek dosud nebyl aktualizován, i když existuje návrh na to, aby se vzdal studií na zvířatech případ od případu. Někteří také tvrdili, že Indie by měla dodržovat postupy Spojeného království a USA. Totéž platí pro dražší klinické hodnocení, které jsou ve Velké Británii v současné době vyžadovány pouze v některých případech.

Biosimilars je třeba udělat méně nákladně a zároveň zajistit účinnost a minimální nepříznivé účinky. Čím větší je počet cenově dostupných biologicky podobných, tím více možností budeme mít pro naše pacienty.

Gayatri Saberwal je konzultantem v Tata Institute for Genetics and Society.