Precigen sdílí skok po USA FDA schvaluje první terapii pro vzácné onemocnění dýchacích cest

Imunoterapie Prezigena pro vzácné dýchací onemocnění se stala první léčbou, která získala americký regulační souhlas pro podmínku, což obvykle vyžaduje časté operace a v pátek posílá akcie společnosti stoupající 83%.

Americká správa potravin a léčiv schválila terapii Papzimeos k léčbě dospělých recidivující respirační papilomatózou (RRP) – stav, který způsobuje růst benigních nádorů v respiračním traktu v důsledku infekce lidského papilomaviru (HPV).

Rozlišující aspekt RRP je tendence k návratu nádorů i po jejich odstranění chirurgickými zákroky. Nemoc může být fatální, protože neexistuje žádný lék.

Schválení FDA bylo založeno na studijních údajích z raného až Mid, které ukázaly, že 51% pacientů nevyžadovalo žádné operace za 12 měsíců po léčbě.

„K schválení lékařských produktů nejsou vždy nutné randomizované studie a toto schválení je důkazem této filozofie,“ řekl Vinay Prasad, který se nedávno vrátil do FDA, aby dohlížel na vakcínu, genovou terapii a regulaci krevních produktů.

Papzimeos je navržen tak, aby stimuloval imunitní odpověď proti buňkám infikovaným HPV typy 6 a 11 – kmeny, které způsobují onemocnění. Analytici HC Wainwright odhadují, že v roce 2033 dosáhnou maximální prodej léku na dosažení 1,1 miliardy dolarů.

„Nakonec bychom mohli být schopni říct žádnou další operaci,“ řekla Kim McClellan, prezident Remirtivní respirační papilomatóza nadace. Sama McClellan byla diagnostikována s RRP ve věku pěti let a od té doby měla více než 250 operací.

Precigen odhaduje asi 27 000 dospělých pacientů s RRP v USA, že okamžitě neodpověděl na žádost o agenturu Reuters o vyjádření k cenám léčby.

Simon Best, docent otolaryngologie v nemocnici Johns Hopkins Hospital, řekl, že pacienti dychtivě čekají na novou léčbu.

„Není nic frustrujícího než operace a pak se pacienta vrátí o šest měsíců později.“