Experimentální léčivo snížilo hladinu smrtící formy cholesterolu-NBC 5 Dallas-Fort Worth

Jedna dávka experimentálního léčiva dramaticky snížila hladiny smrtící formy cholesterolu, často považovaného za neléčitelné, až jeden rok.
Lipoprotein (A) je typ cholesterolu To se skrývá v těle, nezjištěno rutinními testy a nezraněno existujícími drogami, stravou nebo cvičením.
Zjištění, jak tvrdí kardiologové, jsou kritickým krokem k léčbě milionů Američanů geneticky predisponovaných k abnormálně vysoké úrovni lipoproteinu (A) nebo LP (A).
„Je to pozoruhodné,“ řekl Dr. Eric Brandt, ředitel preventivní kardiologie na University of Michigan Health Frankel Cardiovaskulární centrum v Ann Arbor, který se nebyl zapojen do nového výzkumu. „Tyto léky mají potenciál téměř eliminovat tento lipoprotein.“
Lidé s vysokou hladinou LP (A) – asi 64 milionů dospělých v USA – jsou velmi vysoké riziko Nahromadění cholesterolu v jejich tepnách. Toto nahromadění zvyšuje jejich šance na srdeční infarkt, mrtvici a předčasnou smrt na kardiovaskulární problémy.
Nálezy z An Dřívější pokus Z drogy Eli Lilly, zvané Lepodisiran, ukázala, že lék je bezpečný.
Nejnovější studie, klinická hodnocení fáze 2 financované Lilly, zahrnovalo 320 lidí. Jedna injekce, zjistili vědci, snížili hladiny LP (A) o 93,9% po šesti měsících. Po roce se účinky zmizely, ale jen nepatrně, s hladinami měřenými na 88,5% nižší než základní linie. Lidé v soudním řízení, kteří dostali druhou dávku po šesti měsících, měli při jednoleté značce 94,8% snížení.
„Jedná se o hlavní zdroj kardiovaskulární morbidity a úmrtnosti,“ řekl Dr. Steven Nissen, hlavní akademický ředitel srdce, vaskulární a hrudní institut na Cleveland Clinic a vedoucí výzkumník soudu Lepodisiran. „Nikdy jsme nebyli schopni léčit lipoprotein (A) až dosud,“ řekl.
Lepodisiran pracuje tak, že cílí na mRNA nebo messenger RNA, která říká tělo, aby vyrobilo LP (A). Messenger RNA nese pokyny pro proteiny v těle, aby produkoval určité látky, v tomto případě LP (A). Lék funguje v podstatě natáčení posel.
Zjištění Nissena byla představena v neděli na výročním zasedání American College of Cardiology v Chicagu a zveřejněno v New England Journal of Medicine.
Trojitá hrozba
Lipoprotein (A) je nebezpečný třemi způsoby: drží se LDL („špatný“ cholesterol)je pravděpodobnější, že ucpává tepny; Obzvláště dobré způsobuje zánět; a má tendenci vést k krevním sraženinám.
Rutinní testy cholesterolu v krvi by mohly hledat LP (A), ale ne – ne – z velké části proto, že pro něj nikdy nedošlo k efektivní léčbě.
Diagnóza vysokého LP (A) byla šokem pro Donalda Kosec, 61, Stow, Ohio. Kosec řekl, že nikdy neměl žádnou z Typické rizikové faktory pro srdeční choroby: Pravidelně cvičil, udržoval zdravou váhu a kontroly u lékaře vykazovaly normální hladinu cholesterolu a krevního tlaku.
Před osmi lety, když mu bylo 53 let, šel Kosec ke svému lékaři poté, co se cítil trochu krátce před dechem. Teprve tehdy se naučil, že všechny hlavní tepny čerpaly krev do a z jeho srdce byly blokovány. Viníkem byl zvýšený LP (A).
Během tří týdnů podstoupil chirurgický zákrok na bypass.
„Pokračujte v tom, že nemám péči na světě k najednou tváří v tvář vaší vlastní smrti, vaší vlastní úmrtnosti,“ řekl Kosec. „Zachytilo mě to mimo dohled, velký čas.“
Vstoupil do klinické studie pro léčbu podobnou Lepodisiranu, od výrobce drog Amgen. Včasné výsledky ukázaly, že lék, zvaný Olpasiran, jezdil LP (A) nejméně o 95% během devíti měsíců.
Ukázalo se však, že Kosec dostal placebo v pokusu – ne skutečný obchod. Neví, zda jeho LP (A) zůstává zvýšené. Bez další léčby to pravděpodobně je.
Jediné, co teď může udělat, je počkat, až bude k dispozici jedna z těchto slibných terapií LP (A).
„Právě teď sleduji svou váhu, cvičím a dělám všechny ty věci a zatím tak dobře,“ řekl Kosec. „Budu mnohem šťastnější, když se můžu dostat na lék, který to ve skutečnosti zlepšuje.“
Tento článek se poprvé objevil dál Nbcnews.com. Přečtěte si více z NBC News zde: