Buněčná terapie u pacientů s amyotrofní laterální sklerózou vykazuje slibné pokusy s lidmi

Dr. Simrit Parmar, docent na Lékařské škole na Texas A&M University a zakladatel společnosti Biotech Company Cellenkos Inc. v Houstonu, vynalezl novou buněčnou terapii, která vykazuje silnou příslib léčby amyotrofické laterální sklerózy (ALS) a další devastování a aplastickou anemii a další devastování.

Její terapie byla hodnocena u desítek lidských pacientů a bylo prokázáno, že je bezpečná a dosud účinná.

„Pokud uspějeme, mohly by se vylepšit miliony životů – organicky systematicky a bez významných vedlejších účinků,“ říká Parmar.

Její výsledky jsou natolik slibné, že přilákají významné investice a partnerství mezi Cellenkosem a předním lékařským centrem v Rijádu v Saúdské Arábii. Ohlášeno 22. května je to první aliance pro lékařské klinické hodnocení mezi USA a Saúdskou Arábií.

Výsledky také vedly ke dvěma nedávným článkům v Záznam. Články upozorňují na slibné potenciální léčby pacientů s Aplastická anémie a als.

Parmar dává naději pacientům s nově rozvinutým využitím regulačního t-regulačního regulace pupeční šňůry (Treg) buněčná terapie. Terapie léčí zánět ve středu řady těžko léčby nebo neléčitelných nemocí. Tyto Tregs jsou odvozeny z pupeční pupečníkové krve (CB) a jsou přirozeně zapojeny, aby vyřešily zánět, aniž by se staly škodlivými.

Tři klíčové komponenty Parmarovy inovace jsou:

• Buněčná terapie nevyžaduje přizpůsobení jednotlivého dárce s jednotlivým pacientem.
• Buněčná terapie může být vyráběna v měřítku, kde jediná startovní CB jednotka může generovat několik připravených produktů, které lze zamrznout po dobu až tří let a rozmrazit později pro použití. To řeší obrovské logistické výzvy spojené s jinými ošetřeními založenými na buňkách.
• Použitím buněk odvozených od pupeční šňůry se terapie vydává nebezpečí, která představují Tregs odvozené od dospělých, které nesou zvýšené riziko dalšího zánětu.

Parmar se zabývá podmínkami, ve kterých selhala konvenční ošetření. Její tým léčil více než 80 pacientů trpících více stavy, včetně ALS, aplastické anémie, myelofibrózy a akutního syndromu respirační tísně (ARDS).

V dubnu 2025, Záznam Zdůraznila studii Parmarovy technologie pro léčbu ALS, kde více infuzí vedlo ke zlepšení poklesu funkce pacientů.

V květnu 2024 časopis zdůraznil studii své technologie při léčbě Aplastická anémiekde jediná infúze její léčby vedla k trvalé nezávislosti na transfuzích pacientů a transfuzí destiček až 3,5 roku.

Dohoda mezi Cellenkos a King Faisal Specialist Hospital & Research Center v Rijádu začne dvěma klinickými hodnoceními v Saúdské Arábii pro aplastickou anémii a Nemoci štěp-versus hostitel a připraví cestu pro expanzi do studií pacientů s ALS a kardiovaskulárními chorobami. Cellenkos také pomůže Saúdskému výzkumnému centru s výcvikem a vzděláváním ve výrobě buněčné a genové terapie.

V USA doufá, že Parmar bude mít regulační schválení od FDA asi za dva roky při léčbě určitých nemocí, včetně aplastické anémie. Rovněž hledá financování větších výzkumných studií pacientů s ALS v USA

Parmar byl v oddělení lymfomu a myelomu v MD Anderson Cancer Center v Houstonu až do loňského podzimu a předtím, v oddělení transplantace kmenových buněk. Přitahovala ji Texas A&M College of Medicine v rámci širšího úsilí systému Texas A&M University na posílení inovací zdravotnických věd mezi vědci.

„Dr. Parmar pracuje na absolutně transformační technologii,“ řekl John Sharp, kancléř systému Texas A&M. „Jsme hrdí, že přinesla své inovativní dovednosti a odhodlání zlepšovat životy pacientů na Texas A&M fakultě.“

Generál (Ret.) Mark A. Welsh III, prezident Texas A&M University, také uznal Parmarovy příspěvky.

„Vědci z University z Texasu A&M, stejně jako Dr. Parmar, řídí inovace v nejdůležitějších oblastech a řeší problémy, aby vybudovali jasnější a bezpečnější svět pro lidi v Texasu, národu i mimo něj,“ řekl Welsh. „Těšíme se, až uvidíme pozitivní dopad, který tento vynález bude mít, a jsme neuvěřitelně hrdí na Dr. Parmara a její práci v tomto prostoru.“