Byla zahájena dosud největší světová klinická studie k testování léčby Parkinsonovy choroby
Byla zahájena dosud největší světová klinická studie léčby ke zpomalení nebo zastavení progrese Parkinsonovy choroby, kterou vedli vědci z UCL a Newcastle University.
Projekt v hodnotě 26 milionů liber urychluje hledání účinných léčebných postupů díky inovativnímu, flexibilnímu zkušebnímu designu, který testuje několik léčebných postupů paralelně. Testováním většího množství léků efektivněji než kdykoli předtím by studie mohla zkrátit dobu potřebnou k testování kandidáta na lék až o tři roky.
Zkušební tým v první fázi nabírá až 1 600 účastníků z více než 40 nemocnic v Anglii, Walesu, Skotsku a Severním Irsku. Zkouška nyní probíhá, protože účastníci se již nabírají na místech v Londýně (UCLH) a Newcastlu (Clinical Aging Research Unit), přičemž ostatní zkušební místa budou zahájena od dnešního dne do dubna příštího roku. Lidé s Parkinsonovou nemocí mohou svůj zájem o účast přihlásit pomocí jednoduchého online formuláře.
Parkinsonova choroba je jedním z nejrychleji rostoucích neurologických stavů na světě, dnes je ve Spojeném království postiženo 166 000 lidí. Parkinsonova nemoc se progresivně zhoršuje, a přestože existují léčby, které mohou pomoci s příznaky, tyto se časem stávají méně účinné, takže je naléhavě nutné najít léčbu, která může zpomalit nebo zastavit progresi onemocnění.
Studie Edmond J Safra Accelerating Clinical Trials in Parkinson’s Disease (EJS ACT-PD) je sponzorována UCL a financována Radou pro lékařský výzkum (MRC) a partnerstvím Národního institutu pro výzkum zdraví a péče (NIHR), Cure Parkinson’s, The Michael J. Fox Foundation, Parkinson’s UK, The John Black Vanby Charitable Institute, The Gats.
Spoluřešitel profesor Thomas Foltynie z UCL Queen Square Institute of Neurology a konzultant neurolog z Národní nemocnice pro neurologii a neurochirurgii UCLH (NHNN) řekli: „Parkinsonova choroba je celosvětově druhým nejčastějším neurodegenerativním onemocněním, a přesto neexistují žádné léčebné postupy, které by mohly zpomalit její neúprosnou progresi. Upřednostňujeme léky, které již prokazujeme jako příslib dřívějších důkazů. snažit se identifikovat lék, který dokáže více než jen poskytnout úlevu od symptomů Parkinsonovy choroby. Doufáme, že tato studie poslouží jako plán pro budoucí studie Parkinsonovy choroby a dalších neurodegenerativních onemocnění.
„Široké pokrytí naší studie ve Spojeném království končí loterii PSČ pro klinický výzkum, takže populace s nedostatečnou obsluhou s Parkinsonovou nemocí se mohou zúčastnit této vysoce inkluzivní studie.“
Náš inovativní design zkoušek nám umožní urychlit hledání účinné léčby obrovským krokem vpřed pro výzkum Parkinsonovy choroby, protože budeme zkoušet více léků současně a průběžně se přizpůsobovat na základě toho, co se učíme.
Je to skutečné skupinové úsilí a jsme zvláště vděční lidem s Parkinsonovou nemocí a pečovatelským partnerům, kteří k tomuto výzkumu neocenitelně přispívají. S jejich přispěním jsme navrhli studii, která, jak doufáme, bude dostupná a přístupná lidem s Parkinsonovou nemocí po celé Velké Británii.“
Profesor Camille Carroll, spoluřešitel, Newcastle University
Nová studie EJS ACT-PD využívá víceramenný, vícestupňový design, který umožňuje testovat několik léčebných postupů současně, ve srovnání s jedinou skupinou účastníků užívajících placebo, což je metoda, která se u Parkinsonovy choroby dosud nepoužívala. Zpočátku bude zkouška testovat dva léky, o kterých je známo, že jsou bezpečné a účinné při léčbě jiných stavů: lék na krevní tlak a lék používaný k léčbě zvětšené prostaty.
První účastník, který byl přijat do studie v Národní nemocnici pro neurologii a neurochirurgii UCLH, Graham Edwins, komentoval: „Chtěl jsem být součástí EJS ACT-PD kvůli průkopnickému přístupu k testování více léků v jedné studii. Máte-li Parkinsonovu chorobu, zvláště s mladým nástupem, vaše volby jsou odmítnutí, přijetí nebo se budu bránit, i když se nebudu účastnit, což je přímo přínosné. Mohu pomoci pokroku potenciální léčba nebo lék pro dalšího člověka, kterému byla diagnostikována v nejlepších letech, pak je to dobře odvedená práce.“
Průběžnou analýzou výsledků lze identifikovat neúčinné léčebné postupy a vyřadit je ze studie, přičemž postupují slibnější léky. Flexibilita konstrukce také umožňuje zavedení nových léčebných ramen v rámci stejné zkušební infrastruktury.
Současný standardní proces klinických studií je ve své podstatě velmi náročný na čas a zdroje a je charakterizován jako stop-start, přičemž dokončení hodnocení jedné potenciální léčby trvá až 10 let. Ve srovnání s prováděním individuálních studií pro každou léčbu může struktura studie EJS ACT-PD urychlit proces hodnocení téměř o 25 % (nebo až o tři roky).
Lidé s Parkinsonovou nemocí, jejich partneři a pečovatelé a zástupci komunity byli zapojeni do všech aspektů návrhu studie. Dr Kevin McFarthing, předseda pracovní skupiny pro pacienty a veřejné začlenění a zapojení do studie, komentoval: „Urychlením klinického výzkumu tato studie znamená, že léky, které zpomalují nebo zastavují progresi Parkinsonovy choroby, se přibližují lidem jako já a dalším generacím. Cítím se velmi šťastný, že mohu přispět k této vynikající iniciativě, která, doufejme, změní lidi a samozřejmě naše rodiny.“
Samotný rozsah studie poskytuje jedinečnou příležitost začlenit výzkumné studie do studie. Dílčí studie financované nadací Michaela J. Foxe posuzují, zda by nositelné technologie mohly být použity k digitálnímu sledování symptomů a k hledání specifických a citlivých molekulárních signatur Parkinsonovy choroby ve vzorcích od účastníků.
Profesorka Sonia Gandhi (UCL Queen Square Institute of Neurology a The Francis Crick Institute), která je spoluvedoucí inovačního programu zkoušek EJS ACT-PD, řekla: „Tento výzkum nám řekne, které léky mohou být účinné, ale kriticky, proč a jak lék může fungovat a kdo na něj může reagovat – změní to způsob, jakým v budoucích studiích monitorujeme Parkinsonovu nemoc.“
Více o Parkinsonově chorobě a studii:
Parkinsonova choroba způsobuje potíže s pohybem, jako je pomalost, ztuhlost a třes, a další příznaky, jako je deprese, problémy s pamětí, potíže s močovým měchýřem a střevy a poruchy spánku. Parkinsonova choroba je degenerativní a její symptomy se s progresí onemocnění stávají stále závažnějšími a oslabujícími.
Zkouška začne testováním dvou přeměněných léků: telmisartanu, léku na vysoký krevní tlak, a terazosinu, který se nejčastěji používá k léčbě zvětšené prostaty. Vědci chtějí v roce 2026 přidat třetí lék, kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA), která se v současnosti používá při onemocnění jater.
Studie, sponzorovaná a řízená oddělením klinických zkoušek MRC na UCL, nyní probíhá, přičemž účastníci jsou již přijímáni do experimentálního neurovědeckého centra Leonarda Wolfsona, UCL, podporovaného Biomedicínským výzkumným centrem NIHR UCLH a do oddělení pro výzkum klinického stárnutí v Newcastlu.
Cílem studie je získat populaci účastníků, která je reprezentativní pro lidi s Parkinsonovou chorobou ve Spojeném království. Do studie budou zařazeni lidé s Parkinsonovou nemocí, kterým byla diagnostikována ve věku 30 let nebo starší, užívají dopaminergní léčbu a neprodělali hlubokou mozkovou stimulaci ani infuzní léčbu.
Oprávnění účastníci, jakmile začnou užívat léky, budou pozváni ke studijním návštěvám, a to buď osobně, nebo na dálku, každých šest měsíců po dobu až tří let. Zkušební léky budou doručeny účastníkům domů, aby se snížila cestovní zátěž, zejména pro ty, kteří žijí ve venkovských oblastech nebo mají problémy s mobilitou.
Tým zahrnuje výzkumníky, akademiky a charitativní organizace, které úzce spolupracují s lidmi žijícími s Parkinsonovou nemocí, aby zajistili, že studie bude vyhovovat potřebám těch, kteří z ní budou mít prospěch. Lidé s Parkinsonovou nemocí, jejich partneři a pečovatelé a zástupci komunity měli velký vliv na výslednou studii, včetně použití hybridního přístupu, kdy si účastníci mohou vybrat, zda navštíví studijní návštěvy buď osobně, nebo z domova, a hodnocení výsledků na základě vlastní zprávy účastníka o tom, jak je Parkinsonova nemoc ovlivňuje.
