Obrázek používaný pouze pro účel reprezentatinu. | Foto kredit: Getty Images/IStock Photo
Dvě nezávislé klinické studie prokazují bezpečnost terapií kmenových buněk pro Parkinsonovu chorobu. The Papers, publikované v Přírodazkoumat použití buněk odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk a lidských embryonálních kmenových buněk.
Parkinsonova choroba je neurodegenerativní onemocnění charakterizované progresivní ztrátou neuronů, které produkují dopamin, neurotransmiter. Buněčná terapie, konkrétně doplňující neurony produkující dopamin (dopaminergní) v mozku, by mohla poskytnout potenciálně účinnější léčbu s méně nežádoucími účinky.
Pro zkoumání bezpečnosti a potenciálních vedlejších účinků buněčné terapie pro Parkinsonovu chorobu provedli vědci na Kjótské univerzitě v Japonsku pokus o fázi I/II. Sedm pacientů dostávalo transplantaci dopaminergních progenitorů odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk do obou stran mozku. Nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky a transplantované buňky produkovaly dopamin bez přerůstání nebo vytvářející nádory. Vědci také pozorovali snížení motorických příznaků spojených s Parkinsonovou chorobou (sekundární výsledek studie) u čtyř ze šesti účastníků, kteří pokračovali v pokusu o hodnocení účinnosti, aniž by užívali standardní léky, a v pěti při užívání léků. Tyto výsledky se však lišily podle použitých opatření, přičemž některá opatření ukazují minimální změny.
V samostatné klinické studii fáze I zkoumali vědci z Memorial Sloan Kettering Cancer Center v New Yorku bezpečnost produktu dopaminergního neuronového progenitorového buněk (Bemdaneprocel) odvozeného z lidských embryonálních kmenových buněk. Dvanáct pacientů dostalo chirurgickou transplantaci Bemdaneprocelu na putamen na obou stranách mozku. Pět účastníků dostalo nízkou dávku a sedm dostalo vysokou dávku. Během 18 měsíců po sledování nebyly spojeny s terapií žádné závažné nežádoucí účinky. U pacientů u pacientů u ní s nízkou i vysokou dávkovou kohortou bylo pozorováno určité zlepšení motorické funkce (sekundární výsledek studie). Stupeň zlepšení se však lišil napříč různými měřenými parametry.
Publikováno – 20. dubna 2025 12:00
