Vědci vyvíjejí genovou terapii, která může cílit na dýchací cesty a plíce pomocí nosního spreje

Aby genová terapie fungovala dobře, musí být terapeutické molekuly efektivně dodávány na správná místa v těle-práce běžně podávaná adeno-asociovaným virům (AAV).

Aby se zlepšila schopnost AAV dodávat terapeutiky konkrétně na plíce a dýchací cesty, vyvinuli vědci Brigham a aplikovali novou verzi s názvem AAV.CPP.16, kterou lze podávat s nosním sprejem. V předklinické modelyInovativní nástroj překonal předchozí verze efektivněji zaměřeným na dýchací cesty a plíce a projevoval slib pro dýchací a plíce Genová terapie. Výsledky jsou publikovány v Cell reports medicína.

„Všimli jsme si, že aav.cpp.16, které jsme původně vytvořili, aby vstoupili do centrální nervový systémtaké účinně zacílené plicní buňky, “řekl vyšší autor Fengfeng Bei, Ph.D., ministerstva neurochirurgie v Brighamu a ženské nemocnici.„ To nás přimělo k dalšímu prozkoumání AAV.cpp.16 pro dodání intranazálního genu do respiračních dýchacích cest. “

Vědci zjistili, že AAV.cpp.16 překonal předchozí verze (AAV6 a AAV9) v buněčné kultuře, myších modelech a nehumánních primátových modelech. Poté použili efektivnější nástroj k poskytování genové terapie předběžnou jizvou Plicní fibrózapomocí myšího modelu respiračního onemocnění. Použili také nástroj k poskytování genové terapie pro virovou infekci, kde terapie zabránila replikaci viru SARS-CoV-2 v myším modelu CoVID-19.

„Ačkoli je zapotřebí dalšího výzkumu, naše zjištění naznačují, že intranazální aav.cpp.16 má silný translační potenciál jako slibný doručovací nástroj pro cílení Dýchací cesty a plíce, “řekl Bei.