Složitost klinických hodnocení

Lékařská vědci Cedars-Sinai se připojili k vrstevníkům z celého světa na mezinárodní konferenci Asociace Alzheimerovy asociace v červenci. Vědecké prezentace na konferenci zahrnovaly údaje z klinických studií potenciálních terapií pro neurodegenerativní onemocnění.

Přesto více než 90% pokusů Alzheimerovy choroby však nepřináší naději na naději, řekl Mitzi Gonzales, Ph.D., ředitel translačního výzkumu v Centru Jona Goldrich pro Alzheimerovy a paměťové poruchy. Z každé studie je ještě něco, co se musí naučit, řekl Gonzales.

„Dokonce i pokusy, které nejsou považovány za úspěšné, jsou neuvěřitelně důležité při utváření našich vědeckých znalostí,“ řekl Gonzales. „Zkoušky, které nám ukazují, že jedna cesta nefunguje, nás mohou tlačit novými směry.“

To byl případ nedávno publikovaných výsledků studie, že Gonzales vedl testování léku zvaného rapamycin. V předklinických studiích byl rapamycin spojen se zvýšenou dlouhověkostí a snižováním mnoha příznaků a stavů souvisejících s věkem.

Papír je Publikováno v časopise Komunikační medicína.

„Data z předklinické studie ukázal, že rapamycin snížil nahromadění Amyloid proteiny beta a tau v mozekO čem víme, že jsou spojeny s Alzheimerovou chorobou, „řekl Gonzales.„ Doufali jsme, že uvidíme podobné výsledky u lidí. „

Místo toho se zvýšily hladiny amyloidu a tau, řekl Gonzales.

„Tento výsledek vyvolal své vlastní vědecké otázky a vedl k některým dalším výzkumným cestám,“ řekl Gonzales. „Bylo tedy užitečné pro to, abychom nás tlačili novými směry, včetně pohledu na to, zda by to mohlo být účinnější při onemocnění dřívějších stádií.“

Vzorky – například krev a mozkomíšní mok– Během neúspěšných klinických studií může také vést k průlomům po silnici, řekla Sarah Kremen, MD, ředitelka programu Neurobehavior.

„Studie Pivotal A4 testovala lék zvaný solanezumab u kognitivně normálních lidí se zvýšeným amyloidem,“ řekla Kremen. „Droga nezlepšila poznání ani nevyjasnilo amyloid z mozku, ale bylo to poprvé, co jsme kdy studovali někoho, kdo byl asymptomatický, ale ohrožený. Byl to opravdu velký problém.“

Studie provedené se vzorky z této studie přispěly k většímu množství práce, které ukazují, že biomarker zvaný PTAU217 může být časným indikátorem Alzheimerovy choroby. A tento marker se používá v prvním krevním testu schváleném potravinářském a léčivem pro akumulaci amyloidních plaků v mozku, uvedla Kremen.

Gonzales a Kremen poznamenali, že mnoho důvodů, proč se Alzheimerova choroba ukázala tak náročná, včetně jeho více pravděpodobných příčin, skutečnost, že tyto faktory jsou přítomny po mnoho let před detekovatelným onemocněním a složitosti samotného mozku.

„Mozek není tak dobře chápán, protože jiné orgány a procesy, které jsou základem neurodegenerativního onemocnění, jsou komplexní,“ řekl Kremen. „Bude to trvat čas – a mnoho dalších Klinické studie– Rozmotat všechny různé mechanismy za Alzheimerovou chorobou. “