Akcie společnosti Agios Pharma poskočily, protože americký FDA rozšířil schválení léku na poruchy krve

Akcie společnosti Agios Pharmaceuticals (AGIO.O) vyskočily téměř o 16 % poté, co americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil rozšířené používání jejího léku k léčbě určitého typu krevní poruchy.

Lék s chemickým názvem mitapivat a pod značkou Aqvesme byl schválen jako první perorální léčba pro pacienty s anémií u alfa- nebo beta-talasémie nezávislé na transfuzi i závislé na transfuzi, uvedla společnost.

Thalasémie je dědičné onemocnění krve, které ovlivňuje schopnost těla produkovat hemoglobin a zdravé červené krvinky.

Očekává se, že Aqvesme bude k dispozici koncem příštího měsíce po implementaci požadovaného bezpečnostního programu.

Bude obsahovat upozornění na poškození jaterních buněk nebo hepatocelulární poškození a vyžaduje testy jaterních funkcí každé čtyři týdny během prvních 24 týdnů léčby. Štítek také nedoporučuje použití u pacientů s cirhózou. Nejméně dva analytici uvedli, že označení a požadavky jsou v souladu s očekáváním. Roční cena léku je asi 425 000 dolarů na pacienta, řekla ve středu v telefonickém rozhovoru pro analytiky finanční ředitelka Cecilia Jonesová.

„Je to mírná prémie k velkoobchodní pořizovací ceně společnosti Pyrukynd ve výši 335 000 USD. Očekávali jsme paritní ceny,“ řekl analytik společnosti Cantor Eric Schmidt. Lék pod obchodním názvem Pyrukynd byl již schválen FDA v roce 2022 k léčbě nízkého počtu červených krvinek u dospělých s nedostatkem pyruvátkinázy. „Schválení odemyká dodatečných 320 milionů dolarů ve špičkových příjmových příležitostech navrstvených na stávající franšíze mitapivat,“ řekl analytik společnosti Truist Gregory Renza. Společnost se zaměřuje na populaci asi 6 000 dospělých pacientů s thalasémií v USA, z nichž asi 4 000 bude adresovatelných při uvedení na trh.

Poslední schválení je založeno na studii v pozdní fázi, ve které pacienti užívající lék vykazovali statisticky významné zvýšení hemoglobinové odpovědi ve srovnání s placebem.