MND pacientova prosba Wes Streeting nad drogami na zpomalení nemoci | UK | Zprávy

Zoufalá maminka s nemocí motorických neuronů sdílela srdcervoucí zprávu Wes Streetingprosí s ním, aby jí pomohl získat přístup k průlomové léčbě, která by mohla zpomalit její příznaky. Seckin McGuirk, 57, byl loni diagnostikován formou MND způsobené mutací genu SOD1, na kterou lze zaměřit novým lékem zvaným Tofersen. Ale navzdory nabízené lékům zdarma NHSŽádná nemocnice není ochotna financovat postel a péči, která jí je potřeba, aby se k ní dostala.

Předpokládá se, že asi 40 pacientů dostává tofersen prostřednictvím schématu, ale asi 20 je nespravedlivě odepřen přístup. Seckin se odvolává na ministra zdravotnictví, aby vstoupil a zajistil přístup pro každého, kdo by mohl mít prospěch Práce Konference, řekl jste, že NHS se stala dvoustupňovou službou. Máte pravdu. Proč by jinak zachránil životy některých lidí tím, že jim dal tofersen, ale ne moje a jiné ve stejné situaci?

„Každý den se moje příznaky MND zhoršují. Máte sílu. Použijte ji prosím.“ Mutace genu SOD1 způsobuje přibližně jeden z 50 případů MND. Tofersen pracuje tak, že zastaví produkci toxických proteinů.

Před čtrnáct dní byl schválen pro použití ve Velké Británii Regulační agenturou pro léky a zdravotnické výrobky (MHRA), která soudí, zda jsou nové drogy bezpečné a efektivní.

Očekává se však, že Národní institut pro zdraví a péči o zdraví bude trvat měsíce, než se rozhodne, zda je lék natolik efektivní natolik, aby byl běžně předepsán na NHS.

Mezitím společnost Tofersenův výrobce Biogen nabízí NHS bezplatné léčbě prostřednictvím systému předčasného přístupu. Zúčastňují se však pouze určitých nemocnic a žádný z nich nemá schopnost léčit maminku jednoho secka.

Péče potřebná k podávání léku – což vyžaduje měsíční bederní punkci NEMOCNICE – Předpokládá se, že stojí 15 000 a 30 000 GBP na pacienta za rok.

Seckin, Seckin z ragby ve Warwickshire, dodal: „Každý den, seznam věcí, které mohu udělat, se zkracuje.

„Wesi, žádám se tě, upřímně a ze srdce, jak byste se cítili, kdybyste byli na mém místě? Nebo jestli to byla vaše žena, vaše matka, váš otec, nebo, Bůh zakazuje, pokud vaše vlastní děti čelí této ničivé nemoci?

„Vaše tělo se vypíná, existuje naděje, ale že naděje je zadržena byrokracií, složitostí a nedostatkem financování. Nepotřebujeme více bitvy; potřebujeme NHS, aby podporoval, vedl a stál s námi. Pomoc by se neměla nabídnout, zatímco jiní zůstanou pozadu.“

Utrpení v jiných částech Velké Británie se také zoufale snaží získat přístup k léku, včetně Ellis Millard, 32, z Pontypridd v Wales. Jeho maminka zemřela na MND v červnu 2021 a byl diagnostikován v listopadu 2023.

Ellis řekl, že jeho stav se zhoršil „docela rychle“, zatímco čekal na přístup Tofersen. Vysvětlil, že droga by mu dala „jen trochu naděje“, dodal: „Jsem stále velmi nezávislý, ale pokud se na léčbu nedostanu, mohl bych to ztratit. To znamená, že jsem mohl mít nezávislost a kvalitu života.

„Mám pocit, že mi byla odepřena základní zdravotní péče. Existuje léčba, která mi může pomoci, a přesto musím bojovat, abych se na to pokusil dostat. To je navzdory všemu, co se děje se stresem, že bude diagnostikována terminální nemoc.“

Video Seckin, které čte její poselství, bude sdíleno na sociálních médiích asociací motorových neuronových chorob. Richard Evans, ředitel angažovanosti charitativní organizace, řekl, že pacienti jako ona a Ellis „nemají čas čekat“.

Dodal: „Každý den, kdy lidé zmizí tento lék, znamená další den, kdy jejich příznaky MND postupují.

„Tofersen zůstává svobodný a nyní byl licencován regulační agenturou pro léky a zdravotnické výrobky (MHRA). Nemůžeme přijmout, že zdroje na správu této léčby zachraňující život Seckinu a jen 20 dalších lidí žijících s SOD1 MND nelze najít.

„Ministr zdravotnictví, Wes Streeting, má pravomoc zasáhnout-parlamentní skupina všech stran pro MND požádala o schůzku s ním, naléhali jsme na něj, aby poslouchal a zapojil se s námi, doufáme, že nyní se posadí a všimne si této silné zprávy. Tato šokující situace už nemůže pokračovat.“

Mluvčí ministerstva zdravotnictví a sociální péče řekl: „Tato vláda se zavázala zlepšovat péči o lidi s neurologickými podmínkami, včetně těch s MND, a zajistit, aby dostali podporu a léčbu, kterou potřebují.“