V tomto hypotetickém scénáři byl ohrožený výzkum spojen s četnými farmaceutickými průlomy.
Ilustrace fotografie Justin Morrison/Inside Higher Ed | Cfranke Cfranke/F1Online/Getty Images
Od poloviny čtyřicátých let 20. století Národní ústavy zdravotnictví poslaly miliardy dolarů univerzitním výzkumným pracovníkům, jejichž práce vedla k vytvoření mnoha léčebných postupů pro řadu nemocí, včetně rakoviny, Alzheimerovy choroby a srdečních chorob. Podle jednoho odhadu byl výzkum financovaný NIH spojen Zhruba 99 procent drog že americká správa potravin a léčiv schválila v letech 2010 až 2019.
Obhájci pacientů a vědci však varují, že Spojené státy nebudou schopny udržet své globální postavení jako powerhouse lékařských průlomů, pokud NIH ztratí 40 procent svého rozpočtu, jako prezident Donald Trump navrhl. Zatímco klíčoví zákonodárci v domě a senátu mají zatím odmítl takový drastické řezy Na NIH zůstávají hrozby hlubokých snížení, protože prezident a jeho spojenci mají za cíl snížit stopu federální vlády.
Někteří ekonomové prozatím hledají hypotetickou minulost pro více poznatků o tom, jak by rozpočtové škrty mohly ovlivnit výzkum financovaný NIH. A Nový recenzovaný papír Publikováno v Věda Minulý týden zjistil, že více než polovina drog schválených v 21. století je spojena s výzkumem, který by byl ohrožen, že by se nikdy financoval, kdyby NIH fungovala s 40 % menším rozpočtem.
„Přirozenou věcí, kterou někdo dělá, když někdo navrhuje změnu politiky, je pokusit se a předvídat, jaký by to mělo dopad,“ řekl Matt Clancy, ekonom, spoluautor příspěvku a vedoucího programového úředníka v Open Philanthropy. „Ale v případě lékařské inovace jsou dopady potenciálně to, že drogy, které by mohly být vynalezeny, se nevynalezují. A pokud se ohlédnete zpět, víte, co se stalo. Můžeme vidět svět, kde jsme tuto politiku nedodržovali, a poskytnout nějaký sugestivní důkaz o tom, jak by to mohlo změnit historii, kterou známe.“
Výsledný článek „Co kdyby byl NIH o 40% menší?“, Zjistil granty NIH, které byly ve spodních 40 procentech priority financování v letech 1980 až 2007 a jejich vztah k drogám s novou aktivní složkou, kterou FDA schválila v letech 2000 a 2023.
„Tyto výsledky jsou v souladu s tvrzením, že velké škrty na trvalý rozpočet NIH v minulosti by měly za následek podstatně méně lékařských inovací, než jsme si užili v naší skutečné historii,“ uzavřel dokument. „V některých úzkých případech můžeme poukazovat na specifické léky, které se přímo spoléhaly na granty NIH nepravděpodobné, že budou financovány NIH pod mnohem menším rozpočtem.“
Čtyřicet z 557 drog schválených v letech 2000 až 2023 mělo alespoň jeden patent, který přímo uznává extramurální financování NIH. Z nich 14 citovalo financování z ohroženého grantu NIH, včetně Cerdelga, který umožňuje pacientům s Gaucherovou chorobou typu 1 vzít denní pilulku k řízení jejich stavu místo toho, aby získali celoživotní intravenózní enzymové infuze.
Příspěvek také identifikoval mnohem větší podíl výzkumu financovaného NIH, který nepřímo pomáhal vývoji nových léčiv.
Padesát devět procent schváleného vzorku drog obsahovalo patent, který citoval alespoň jednu výzkumnou publikaci s podporou NIH. Jedním z takových léčiv v této kategorii je Gleevec-první inhibitor kinázy BCR-ABL-, který transformoval dříve fatální chronickou myeloidní leukémii na zvládnutelnou onemocnění. Příspěvek také rozlišoval pro patenty s „vysoce propojeným“ výzkumem, což znamená, že více než 25 procent citací odkazoval na výzkum financovaný NIH; 65 z 557 nových schválení léčiv se hodí do této kategorie, včetně Tarceva, která se používá k léčbě pokročilého rakoviny plic bez buněk.
I když existuje příliš mnoho proměnných, které by bylo možné s jistotou říci, že konkrétní lék může nebo nemusí být vynalezen a schválen v této alternativní historii financování NIH, léky, které jsou spojeny s ohroženým výzkumem, jsou stejně důležité pro lékařské inovace jako léky, které nejsou, řekl Clancy. „Někteří se mohou zeptat, zda jsou drogy, které závisí na rizikovém výzkumu, velmi důležité-možná jsou okrajové, přírůstkové vylepšení, které bychom moc nechytili,“ dodal. „Našli jsme žádný důkaz, že tomu tak je.“
Vědci použili k tomuto hodnocení dvě metody. Šedesát procent léků spojených s rizikovým výzkumem získalo přezkum priority od FDA ve srovnání se 41 procenty nespojených. Prioritní přezkum urychluje hodnocení léků, které „pokud budou schváleny, což by bylo významným zlepšením bezpečnosti nebo účinnosti léčby, diagnostiky nebo prevence závažných stavů ve srovnání se standardními aplikacemi.“ Vědci také zjistili, že drogy spojené s rizikovým výzkumem měly vyšší průměrnou tržní hodnotu než neklouznuté.
Ačkoli článek omezil svůj hypotetický scénář na dopad rozpočtových škrtů na schválení drog, není to jediný potenciální důsledek.
„Naše odhady jsou konzervativní podceňující oproti celkovému dopadu,“ řekl Clancy. „Díváme se pouze na drogy (které obsahují novou aktivní složku), které přímo staví na konkrétním grantu. Je však docela běžné, že existuje obvodová trasa, kde grantový výzkum, který objeví objev, tento objev podnítí další výzkum a nakonec se tato linie výzkumu promění v drogy.“
