Co je to Leucovorin, neprokázaná autistická droga podporovaná Trumpovým úředníky?

Podle Martina Makary, vedoucí americké správy potravin a léčiv (FDA), pomůže droga leukovorin „stovky tisíc dětí“ s autismus. Ale den po makaru ocenil Leucovorinovy ​​síly na Akce Bílého domuNěkteří specialisté varují, že věda, která zaručuje makaryovo nadšení, není zdaleka solidní.

Tito vědci tvrdí, že účinnost drogy nebyla stanovena, že vědci nevědí, kolik drogy dává nebo jak by to lidé měli brát, a že bezpečnostní údaje u dětí chybí. Podle současných plánů FDA bude Leucovorin k dispozici pouze menšině autistických lidí.

To vše vedlo k rozsáhlému zmatku, říkají kliničtí lékaři, kteří se také obávají očekávání, které vytvořila Makury a další úředníci při správě amerického prezidenta Donalda Trumpa.

O podpoře vědecké žurnalistiky

Pokud se vám tento článek líbí, zvažte podporu naší oceněné žurnalistiky předplatné. Zakoupením předplatného pomáháte zajistit budoucnost působivých příběhů o objevech a myšlenkách, které dnes formují náš svět.

„Slyšel jsem od mnoha rodin,“ říká psychologka Catherine Lord na Kalifornské univerzitě v Los Angeles. „Hlavní věc, kterou říkají, je:“ Co je to? Co děláme? „

„Nechci dostat naděje každého, že se jedná o magický lék,“ říká Rebecca Schmidt, molekulární epidemiologka na Kalifornské univerzitě v Davisu. „Není to pro všechny.“

Vitamin v centru pozornosti

Při oznámení dne 22. září Makary oznámil nadcházející schválení Leucovorina, formy vitamínové foláty, a to řekl, že „otevře dveře první léčebné cestě pro autismus“. Lidé s nízkou hladinou folátu v ochranné tekutině obklopující mozek a páteř mohou někdy vykazovat rysy spojené s autismem, včetně výzev v sociální komunikaci. Tento stav, nazývaný nedostatek cerebrálního folátu, by mohl být způsoben nepoctivými protilátkami, které útočí na vlastní proteiny těla – v tomto případě proteiny, které zajišťují import folátu do mozku.

V autismu došlo k klinickým studiím o leukovorinu, také nazývané kyselina folinová, ale studie dosud byly malé. Například jedna nedávná klinická hodnocení přihlásila asi 80 dětí ve věku 2 až 10 let a poskytla doplňky kyseliny folinové přibližně polovině účastníků. Účastníci ani jejich lékaři nevěděli, kdo obdržel doplněk a kdo obdržel placebo. Účastníci, kteří obdrželi doplněk, hlásili větší zlepšení sociálních interakcí a jazykových dovedností než ti, kteří obdrželi placebo.

Po zveřejnění studie někteří vědci následně vznesli obavy, že hodnocení těchto vylepšení byla subjektivní a že studie byla příliš malá na to, aby detekovala jemné rozdíly v reakci.

Volejte na větší zkoušky

Velikost však není jediná věc, na které záleží v klinických hodnoceních, říká Dan Rossignol, rodinný lékař v Aliso Viejo v Kalifornii, který studoval údaje o leukovorinu a někdy je předepisuje autistickým dětem. Účinek leukovorinu v pokusech byl dostatečně velký, aby byl zřejmý i s malým počtem účastníků, říká. Konkrétně Rossignol poukazuje na časnou klinickou studii leukovorinu, při níž se zúčastnilo pouze 48 dětí, ale některé zažily výrazná zlepšení při standardizovaném hodnocení řeči.

„Ale bylo by skvělé, kdyby bylo provedeno více studií s více dětmi,“ říká. „Pak bychom mohli škádlit, které děti reagují lépe.“ Studie předložené ke schválení léku na autismus mohou mít obvykle údaje od stovek dětí, ale je obtížné získat peníze na větší zkoušky. Rossignol říká, že on a kolega vedli diskuse s administrativou amerického prezidenta Donalda Trumpa, aby učinili důvod pro Leucovorin.

V pondělí Trumpova správa uvedla, že americké národní ústavy zdravotnictví plánují sledovat dopady očekávaného schválení FDA a studovat možné širší výhody leukovorinu u autistických lidí. Nebyly zveřejněny žádné podrobnosti o tom, jak budou takové studie navrženy.

Není to kouzelná kulka

Bez ohledu na účinnost terapie to nebude všelék. Schválení navrhované FDA, které dosud nebylo dokončeno, by se vztahovalo pouze na lidi s nízkou hladinou folátu v tekutině obklopující mozek a míchu. To představuje asi 7–30% autistických lidí, v závislosti na tom, jak se měří úroveň folátů, říká Alycia Halladay, hlavní vědecká ředitelka vědecké nadace Autism v New Yorku. „Rodiny jsou ve skupinách na Facebooku a říkají:“ Můžeme získat předpis, „říká. „A to se nestane.“

Autismus je složitý a předpokládá se, že je způsoben širokou škálou faktorů. Žádná jediná terapie se pravděpodobně nebude vztahovat na všechny autistické lidi. „Pokud vám někdo řekne, že našel autismus magickou kulku, pochybujte o nich,“ říká Halladay. „Nebude existovat jedna příčina a jedno jedinečné zacházení.“

Nedostatek údajů z velkých pokusů znamená, že lékaři budou mít při určování, jakou dávku předepsat, nebo jak dlouho by děti měly leukovorin brát, než se rozhodnou, zda je nebo nefunguje, říká Halladay. „Doufáme, že nakonec bude vedení,“ říká. Rossignol říká, že většina klinických studií leukovorinu u autistických dětí použila stejnou dávku, která by mohla poskytnout výchozí bod pro lékaře.

Leucovorin se již dlouho používá ke zmírnění některých vedlejších účinků chemoterapie a imunitního potlačování léčby a zdá se, že v tomto kontextu je bezpečný. Existují však skromná data, která potvrzují, že je to bezpečné pro autistické děti, říká Schmidt. „Nevím o žádných důkazech, které by prokázaly skutečné újmu,“ říká. „Ale v této populaci ještě není mnoho důkazů.“

Schmidt se obzvláště obává, že těhotné lidé mohou začít brát leukovorin. „O vhodných dávkách a podobných věcech je méně známo,“ říká.

Falešné pozitivy

Mezitím se některé rodiny s autismem po léta dožadují leukovorinu, někdy nakupují pro lékaře, kteří jim to předepisují, a to i přes nedostatek schválení FDA jako autistického léku. Rossignol říká, že lidé přišli z 80 zemí na návštěvu jeho kliniky a že jeho dvě děti s autismem těží z léčby leukovorinu.

Lord říká, že zná neurology, kteří souhlasili s předepisováním drogy navzdory pochybnostem o nedostatku údajů, protože alespoň pak vědí, že mohou u pacientů sledovat bezpečnost léku. A Lord si pamatuje, když výsledky z malých klinických hodnocení jiných autistických intervencí v minulých letech narušily komunitu autismu, pouze aby přinesly zklamání, když velké studie prokázaly, že výsledky jsou falešné pozitivy.

„Je velmi snadné získat falešně pozitivní zjištění ve výzkumu autismu,“ říká James Cusack, generální ředitel společnosti Autistica, britská charitativní a kampaň v Londýně, která je autistická. „Prahová hodnota pro demonstraci něčeho je efektivní, je velmi, velmi vysoký v autismu.“

Ne každý s autismem hledá léčbu. Některé skupiny a autističtí lidé by chtěli, aby se ošetřovala, říká Cusack a „jejich hlas je v celé této diskusi důležitý“. Mnoho lidí však zjistí, že vyprávění a strach z autismu, který je generován Trumpovou správou za stigmatizující a negativní, říká: „Celá věc je rozptýlení, ztráta času a zdroje a úsilí.“

Cusack říká, že naléhavým cílem by mělo být uznání nerovností, které autističtí lidé zažívají, a najít způsoby, jak zajistit, aby autističtí lidé získali zdravotní péči, pomoc v oblasti duševního zdraví a podporu zaměstnanosti.

S dalším hlášením Helen Pearson

Tento článek je reprodukován se svolením a byl poprvé publikováno 23. září 2025.