Diabetický muž produkuje svůj vlastní inzulín po transplantaci buněk upravených genem
Muž s diabetem 1. typu se stal prvním pacientem, který produkoval svůj vlastní inzulín po přijetí geneticky upravených transplantací buněk, aniž by musel léky, aby se zabránilo odmítnutí.
Případ, zveřejněný tento měsíc v New England Journal of MedicineOznačuje potenciální průlom při léčbě nemoci, která ovlivňuje 9,5 milionu lidé po celém světě.
Diabetes typu 1 nastává, když imunitní systém pacienta ničí specializované buňky, nazývané buňky ostrůvků, v jejich slinivce, které jsou zodpovědné za produkci inzulínu, hormonu, který reguluje naši hladinu cukru v krvi. Stav lze zvládnout s pravidelnými dávkami syntetického inzulínu, ale neexistuje žádný lék.
Transplantace ostrůvků mohou poskytnout dlouhodobě dodávku inzulínu pro lidi s diabetem 1. typu. Po obdržení transplantace však může imunitní systém pacienta rozpoznat nový orgán jako cizí objekt, který vyvolá odpověď, která může zničit transplantovanou tkáň. Výsledkem je, že pacienti s transplantací musí užívat imunosupresivní léky po zbytek svého života, což je nechává náchylné k infekcím.
K překonání těchto překážek vědci ve Švédsku a Spojených státech transplantovali ostrůvkové buňky z pankreatu dárce, který byl geneticky modifikován pomocí pomocí Technologie CRISPR potlačit odmítnutí imunitním systémem příjemce. Toto je poprvé, kdy byla léčba testována na člověku.
Dvanáct týdnů po přijetí geneticky modifikovaných buněk, příjemce transplantace pokračoval v produkci inzulínu bez imunitní odpovědi.
Ve svém příspěvku autoři napsali, že jejich studie, i když předběžná, naznačovala, že geneticky inženýrské transplantační buňky, aby se vyhýbaly imunitnímu systému příjemce, byl cenným nástrojem pro zabránění odmítnutí nových buněk nebo orgánů imunitním systémem.
V tomto novém přístupu vědci použili CRISPR k vytvoření tří změn v genetickém kódu darovaných buněk, takže je méně pravděpodobné, že budou mít imunitní odpověď.
Dva z těchto úprav snížily hladiny proteinů na povrchu buněk, které signalizují na naše bílé krvinky o tom, zda je buňka cizí nebo ne. Třetí úprava zvýšila produkci proteinu, který odrazuje od útoku z jiných imunitních buněk nazývaných CD47.
Geneticky upravené buňky byly poté injikovány do předloktí člověka. Jeho tělo nechalo modifikované buňky samotné a přežívající buňky produkovaly inzulín jako normální.
Přestože muž dostal nízkou dávku upravených buněk a bude stále vyžadovat denní ošetření inzulínu, případ naznačuje, že postup lze provést bezpečně.
Dalším krokem vědců je provedení následných studií, aby se zjistilo, zda buňky mohou přežít z dlouhodobého hlediska, což by usnadnilo léčbu nemoci a potenciálně zajišťovalo lék. Musí také provést další testy, aby zjistili, zda přístup funguje u jiných pacientů.
