Dítě, které dostalo léčbu rakoviny CAR-T, je stále bez onemocnění o 18 let později

Asi před 18 lety získala čtyřletá dívka se vzácným rakovinou nervových buněk infuzi imunitních buněk, které byly geneticky vytvořeny pro boj proti nemoci. Od té doby zůstala bez rakoviny, možná ji učinila Nejdelší než pacienta s rakovinou, který byl podroben této léčbě na míruVědci hlásí 17. února v Přírodní medicína.

V rámci klinického hodnocení obdržela dívka Terapie CAR-T buněkLéčba, která vyžaduje odstranění některých imunitních buněk pacienta a programování jejich cílení a zabíjení rakovinných buněk před jejich vrácením. Od roku 2017 bylo sedm terapií CULL. Schváleno americkou správou potravin a léčiv pro několik rakovin krve. Ale pevné nádory, stejně jako dívčí neuroblastom, bylo s touto technologií těžší léčit.

Je to proto, že pevné nádory, které představují přibližně 90 procent všech rakovin, jsou tvrdší proniknout a jsou vybaveny molekulami, které mohou bránit inženýrským buňkám, říká Helen Heslop, lékařská vědecka na Baylor College of Medicine a Texas Children’s Hospital v Houstonu.

„Neuroblastom je první pevný nádor, kde vypadá, že by mohly existovat léčebné účinky s buňkami CAR-T,“ říká imunoterapeut Cancer Carl June, který se do studie nezúčastnil. „Myslím, že je opravdu vzrušující vidět.“

Heslopův tým najal 19 dětí s neuroblastomem – 11 s aktivně rostoucí rakovinou a osmi, kteří byli vystaveni vysokému riziku relapsu. Od roku 2004 do roku 2009 bylo všech 19 infundováno CAR-T buňkami. Během sedmi let od léčby se 12 pacientů relapsovalo a zemřelo. Ze sedmi pozůstalých bylo pět ohroženo relapsem při léčbě a bylo bez onemocnění o 10 až 15 let později. Ostatní dva aktivně pěstovali rakovinu v době, kdy byli s léčbou naplněni. Jeden byl stále v remisi o osm let později, ale v tomto okamžiku se přestal účastnit studie; Druhým je osmnáctiletý přeživší.

„Myslím, že teď musíme vědět, proč někteří lidé postupovali a někteří lidé ne,“ říká červen, který pracuje na lékařské fakultě Pennsylvania v Pensylvánii. Možná u pacientů, kteří neměli nadále prospěch, se buď inženýrské buňky nelepily dostatečně dlouho, nebo nádor ztratil protein, na které se buňky zaměřily.

Od té doby, co byla tato studie provedena, říká Heslop, ona a další vyšetřovatelé přidali do CAR-T buněk speciální molekuly, aby jejich vydržely déle a lépe sledovaly nádory. V roce 2023 zveřejnili vědci v dětské nemocnici Bambino Gesù studii, ve které devět z 27 pacientů s neuroblastomem nemělo žádné známky rakoviny šest týdnů po obdržení buňky CAR-T nové generace. Pět z těchto pacientů bylo bez rakoviny asi o dva až dva roky později. Dlouhodobější výsledky by měly být brzy.

„Doufejme, že i ti pacienti budou mít také dlouhodobě výhodu a přežijí dlouhodobě,“ říká Heslop. I když by bylo zapotřebí mnohem více výzkumu, říká, že se jedná o záblesk naděje, že neuroblastom a možná i další solidní nádory by mohly být léčitelné pomocí CAR-T.