Nová buněčná transplantační terapie obnovuje produkci inzulínu u pacientů s diabetem 1

Buněčná transplantační terapie nabízí novou naději pro diabetes 1

Podle Carin Leongová upravil Kelso Harper

Toto video je součástí „Inovace v: Diabetes 1. typu,“ redakčně nezávislá zvláštní zpráva, která byla vytvořena s finanční podporou Vrchol.

Carin Leong: Co kdyby lidé s diabetem 1. typu mohli začít vyrábět svůj vlastní inzulín?

O podpoře vědecké žurnalistiky

Pokud se vám tento článek líbí, zvažte podporu naší oceňované žurnalistiky předplatné. Zakoupením předplatného pomáháte zajistit budoucnost působivých příběhů o objevech a nápadech, které formují náš dnešní svět.

Vědci právě udělali velký krok tímto směrem. Ošetřili pacienta 80 miliony laboratorně vyrobených buněk produkujících inzulín, které jsou navrženy tak, aby se skrývaly před imunitním systémem. Je to poprvé, co taková buněčná transplantace nespustila u člověka odmítnutí, a výzkumníci říkají, že to otevírá vzrušující možnosti pro léčbu cukrovky a dalších autoimunitních onemocnění v budoucnosti.

Asi dva miliony lidí v USA v současnosti žijí s diabetem 1. typu. Jde o autoimunitní onemocnění, kdy tělo omylem vymaže buňky slinivky břišní, které tvoří inzulín. Bez tohoto hormonu se lidé musí každý den spoléhat na injekce a pumpy, aby udrželi hladinu cukru v krvi pod kontrolou a předešli vážným komplikacím.

Vědci se již dříve pokusili tyto buňky produkující inzulín nahradit, ale tělo na ně stále útočilo. A pacienti by museli po celý život užívat silné léky na potlačení imunity, které mají svůj vlastní seznam vedlejších účinků.

Tentokrát vědci vzali dárcovské buňky a použili techniku ​​​​úpravy genů CRISPR k deaktivaci dvou genů, které normálně signalizují imunitnímu systému, aby napadl cizí buňky, a zároveň zvýšili expresi genu, který odrazuje od útoků imunitních buněk těla.

Takže 12 týdnů po injekci těchto buněk pacientovi byly stále naživu a produkovaly inzulín v jeho těle. Je pravda, že to nebyla tuna – asi 7 procent z toho, co by potřeboval, aby se úplně zbavil injekcí inzulínu. Odborníci ale tvrdí, že pro jeho tělo je velkým mezníkem to, že si samo a hlavně bez potřeby imunosupresiv produkuje byť jen trochu inzulinu. Během příštího roku ho budou nadále sledovat a testovat vyšší dávky těchto upravených buněk. A pokud vše půjde dobře, mohlo by nás to potenciálně vést k vyléčení cukrovky 1. typu.

Je čas postavit se za vědu

Pokud se vám tento článek líbil, rád bych vás požádal o podporu. Scientific American sloužil jako obhájce vědy a průmyslu již 180 let a právě teď může nastat nejkritičtější okamžik v této dvousetleté historii.

Byl jsem a Scientific American předplatitele od mých 12 let a pomohlo mi to utvářet můj pohled na svět. SciAm vždy mě vzdělává a těší a vzbuzuje úctu k našemu obrovskému, krásnému vesmíru. Doufám, že to udělá i vám.

Pokud vy přihlásit se k odběru Scientific Americanpomáháte zajistit, aby se naše pokrytí soustředilo na smysluplný výzkum a objevy; že máme zdroje na podávání zpráv o rozhodnutích, která ohrožují laboratoře v USA; a že podporujeme začínající i pracující vědce v době, kdy hodnota samotné vědy zůstává příliš často nepoznaná.

Na oplátku získáte zásadní zprávy, strhující podcastyskvělá infografika, nepřehlédnutelné newsletteryvidea, která musíte vidět, náročné hrya nejlepší vědecké psaní a zpravodajství. Můžete dokonce darovat někomu předplatné.

Nikdy nebyl důležitější čas, abychom vstali a ukázali, proč na vědě záleží. Doufám, že nás v této misi podpoříte.