Od průlomů v genové terapii k propuknutí nemocí, kterým lze předejít: Zdravotní trendy, které budou ovlivňovat rok 2026
Medicína stojí na propasti vzrušující nové éry.
Jsme blíže než kdy jindy k dosažení funkčních léků na kdysi nevyléčitelné nemoci, včetně HIV. Léčba kmenovými buňkami je oprava zaslepení poškození očí a stabilizace selhávajících srdcí. Rozvíjející se léčby rakoviny slibují prodloužit pacientům život a snížit pravděpodobnost, že se jejich nemoc vrátí. A nejmodernější ošetření jsou zachránit děti před ničivými genetickými chorobami.
To je otázka, která mi krouží mozkem, když se dívám dopředu do roku 2026. I když bych se rád soustředil pouze na to, jak daleko jsme se dostali, je nemožné ignorovat půdu, kterou jsme v posledních měsících ztratili.
Vzrušující vývoj ke sledování
Jak se očekávalo, rok 2025 byl pro genovou terapii průlomovým rokem a očekávám, že rok 2026 přinese další vzrušující vývoj v této oblasti.
KJ Muldoon, dítě narozené se vzácným genetickým onemocněním, se stalo první osoba, která dostane přizpůsobenou léčbu CRISPR. Dvě dosud schválené terapie založené na CRISPR jsou univerzálnía vyžadují, aby byly buňky odstraněny, upraveny v laboratoři a poté znovu zavedeny do těla. KJova léčba byla naproti tomu provedena tak, aby vyladila specifickou mutaci v jeho buňkách, a úpravy probíhaly uvnitř jeho těla.
Řekl mi to jeden z doktorů KJ že nyní spolupracují s Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv na tom, aby tyto léčebné postupy na míru pacientům usnadnili přístup, takže doufejme, že v nadcházejících měsících bude mít z takových terapií prospěch více lidí. (Nicméně pozoruhodné je, že léčba baby KJ používala mRNA – molekulu, která také tvořila základ prvních vakcín proti COVID-19. Federální vláda ustupuje od mRNA vakcín, ale další využití této technologie může být ušetřeno.)
Mezitím vědci zkoušejí genovou terapii Huntingtonova choroba, která může zpomalit její progresi — výkon, který nebyl nikdy realizován s žádnou existující léčbou. A Léčba vysokého cholesterolu CRISPR prochází zkouškami, stejně jako a genová terapie pro vrozenou hluchotu a a nová léčba rakoviny, která zahrnuje základní úpravu imunitních buněk. A v preklinickém výzkumu vědci ano vývoj nových systémů pro úpravu genů které by jednoho dne mohly umožnit „mutačně agnostické“ léčby, které fungují pro mnoho lidí, jako doplněk k terapiím, které opravují velmi specifické mutace.
Letos i my viděl výsledky z britské klinické studie „mitochondriálního dárcovství,“ technika, na které se léta pracuje a je konečně testována na lidech. Tento přístup, prováděný v kontextu oplodnění in vitro, má za cíl zabránit matkám, které nesou škodlivé mutace ve své mitochondriální DNA, aby tyto mutace předávaly svým dětem. V počátečním pokusu se tento přístup zdál být úspěšný a budu mít zájem sledovat, jak bude výzkum pokračovat.
Také jsme viděli, jak se GLP-1 – Ozempic a další léky ze stejné třídy – staly běžnějšími a dozvěděli jsme se o jejich potenciálních přínosech. mimo hubnutí a kontrolu hladiny cukru v krvi. Existují první signály, že tyto léky mohou pomoci léčit migréna, porucha užívání alkoholu a selhání srdcenapříklad. Očekávám, že tato zjištění podnítí zajímavý výzkum základního vztahu mezi těmito stavy a metabolismem.
To znamená, že si nemyslím, že léky budou stříbrnou kulkou pro všechny nemoci – prostě selhal ve velmi očekávaném testu Alzheimerovy chorobynapříklad. Nicméně výzkum GLP-1 může odhalit dříve nedoceněné příčiny onemocnění, které by bylo možné v budoucnu řešit jinými prostředky.
Také budu rád sledovat vznikající výzkum senolytik — léky, které odstraňují senescentní nebo biologicky stárnuté buňky z těla.
Xenotransplantace – transplantace zvířecích orgánů lidem – pokračuje mílovými kroky jako experimenty a zkoušky s lidmi rozvinout po celém světě.
A jak výzkum stále více odhaluje role virů při demenciOčekávám, že příštích několik let studií by mohlo zásadně přepsat naše chápání neurodegenerativních onemocnění a toho, jak je léčit.
Rozpuštění veřejného zdraví
Z technologického a výzkumného hlediska je toho hodně, na co se můžete těšit. Ale obzor vypadá temněji, když se podíváte na oblast veřejného zdraví a systémy, které financují a regulují výzkum a nové léky, alespoň ve Spojených státech.
Druhá administrativa prezidenta Trumpa ohlásila kontroverzní nová jmenování napříč předními zdravotnickými agenturami v zemi – stejně jako hluboké rozpočtové škrty. Skeptik z oblasti vakcín a lékařských institucí Robert F. Kennedy Jr., nyní v čele ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb, vedl dramatické změny napříč svými divizemi, jako jsou Národní instituty zdraví (NIH) a Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).
NIH signalizovala, že snižuje důraz na praxi studia obou pohlaví. Vzhledem k tomu ženy jsou ve výchozím stavu nedostatečně studoványodborníci se obávají, že se takový krok rozšíří existující mezery ve znalostech. Vedení agentury má také tvrdil, že shromažďování demografických údajů — o rase, etnické příslušnosti nebo genderové identitě účastníků studie — je třeba se vyhnout, s výjimkou okolností považovaných za „vědecky odůvodněné“, což je fráze bez jasné definice.
Očekávám, že v příštím roce tyto kroky vykolejí výzkum zaměřený na pochopení zdravotních rozdílů a zlepšení péče o marginalizované a nedostatečně studované populace. Narušení tohoto výzkumu dnes znamená prodlužování těchto rozdílů v budoucnosti.
Bývalí vůdci CDC hlásili, že byli svědky hluboký rozpor mezi RFK Jr. a vědeckými pracovníky agentury, nedostatek strategie týkající se politických změn a odmítnutí zavedených výzkumných zjištění. Mezitím a nový poradní výbor pro vakcíny, který vybral RFK Jr. zpochybnil dobře zavedený dětský očkovací plán.
Některá nedávná rozhodnutí výboru byla spíše matoucí než přímo návazná, jako například ta, která se týkají vakcína proti spalničkám a Vakcíny na covid-19. Přesto se odehrává na pozadí RFK Jr. široce podkopává důvěru ve vakcínyi tyto změny by mohly snížit proočkovanost v zemi, která je již připravena ztratí status eliminace spalniček. A další rozhodnutí výboru, jako např doporučení odložit očkování novorozenců proti hepatitidě Bmají potenciál okamžitě způsobit přímou a významnou škodu.
Vzhledem k tomu, že CDC je rozebráno a jeho kariérní vědci jsou ignorováni, znehodnocováni nebo propouštěni, očekávám, že v roce 2026 budou v národní záchranné síti veřejného zdraví vytvořeny další díry. Některá rozhodnutí mohou primárně podnítit zmatek a nedůvěru v zavedené lékařské praxi. Jiní mohou zamezit přístupu k péči zrušením federálního pojistného krytí nebo zadržením úhrady nemocnicím, které poskytují určité typy péče.
Přesné dopady nadcházejících změn budou pravděpodobně dílčí, budou se lišit stát od státu, podobně jako jsme viděli potrat přístupová tříska po převrácení Roe v. Wade. Ale na celostátní úrovni je spravedlivé očekávat nárůst nemocí, kterým lze předcházet očkováním.
Pro důvěryhodné zdravotní poradenství bych doporučil zdroje, jako je např Americká pediatrická akademiea Americká vysoká škola porodníků a gynekologů a další profesní lékařská sdružení; nezávislý zdroj zdravotní politiky KFF; a University of Minnesota Centrum pro výzkum a politiku infekčních nemocívčetně jeho Projekt integrita vakcíny. Místní zdravotnická oddělení a krajské koalice, jako např Západní pobřeží Health Allianceby také měla pomoci zaplnit informační mezeru, kterou zanechaly federální agentury.
Ale vzhledem k tomu, že průměrný člověk je již bombardován protichůdnými zdravotními pokyny – zejména online – obávám se, že ztráta centralizovaných zdrojů vědecky podložených informací nakonec vystaví více lidí riziku onemocnění, kterým lze předejít.
Za Amerikou i do budoucnosti
Trumpova administrativa letos také uzavřela americkou Agenturu pro mezinárodní rozvoj (USAID), čímž přesunula několik předchozích funkcí agentury pod ministerstvo zahraničí.
USAID, dříve největší světová agentura zahraniční pomoci, měla programy zaměřené na boj s infekčními nemocemi, jako je HIV a tuberkulóza, snížení podvýživy, čištění vodních systémů a posílení zdravotní péče o matky po celém světě. Jeho ztráta způsobila, že se vlády a organizace snažily vyrovnat nedostatek financí, ale pravděpodobně nebudou schopny tuto mezeru zcela zaplnit. zúčastněné strany varovaly. I když ano, zpoždění ve financování stále znamená zpoždění v péči, což může být smrtelné.
Před uzavřením USAID byli odborníci z celého světa obezřetně optimističtí ohledně ukončení epidemie HIV do roku 2030. Nyní modelky naznačují, že ztráta agentury by mohla nastat miliony dalších případů HIV a úmrtí v zemích s nízkými a středními příjmy, než se předpokládalo v příštích pěti letech. Při pohledu mimo HIV na všechny dřívější programy USAID odhady naznačují, že uzavření již k tomu přispělo statisíce úmrtí na infekční nemoci a podvýživu celosvětově.
USA nejsou imunní vůči dominovým efektům rozpuštění USAID.
„Jednou z nejdůležitějších funkcí USAID je boj proti šíření infekčních chorob, které mají schopnost zažehnout globální pandemický„,“ Dr. Chris Beyrerepidemiolog a ředitel Duke Global Health Institute, napsal pro Live Science v březnu. „Zatímco velká část této práce se provádí daleko od USA, infekční nemoci neznají hranice a viděli jsme nespočet případů virů, které se objevují v jedné části světa, ale rychle si najdou cestu do jiných zemí.“
To podle mě podtrhuje klíčový bod veřejného zdraví: Je to skupinový projekt. Zlepšení podmínek pro ty, kteří jsou nejvíce ohroženi nemocemi, je dlouhodobě přínosné pro každého, a to nejen snížením utrpení a záchranou životů, ale také snížením nákladů na zdravotní péči a posílením ekonomik. Totéž by se dalo říci o úsilí omezit změnu klimatu a znečištění životního prostředí – úsilí, které současná administrativa rovněž odmítá.
Těším se, že budu v nadcházejícím roce sledovat vývoj průkopnických léčebných postupů. Tyto nově vznikající technologie slibují zmírnění utrpení jednotlivých pacientů – pokud k nim budou mít přístup. Ale i když oslavujeme tyto úspěchy, obávám se, že jejich přínosy prostě nedosáhnou velké části populace.
Titulky o příští skvělé genové terapii poběží spolu se zprávami o rostoucím počtu infekcí a smrtelnějších katastrofách způsobených klimatem. První údaje naznačují, že senolytika by mohla pomoci odvrátit nemoci související s věkem – ale i když se tyto léky vyvíjejí, klesající proočkovanost znamená, že bychom se mohli vrátit do doby, kdy v dětství umírá mnohem více lidí než v posledních desetiletích.
Do roku 2026 doufám, že vědci a zúčastněné strany, které se stále zavázaly chránit veřejné zdraví, vytrvají a najdou stále se rozšiřující podporu, aby každý mohl sklízet výhody lékařské vědy.
Tento článek je určen pouze pro informační účely a není určen k poskytování lékařské pomoci.
