FDA uvedla, že považuje toto zlepšení přiměřeně pravděpodobné, že předpovídá výhodu pacienta, jako je schopnost snadněji stát nebo chodit dál | Image používaný pouze pro reprezentativní účely | Foto kredit: Reuters
Americká správa potravin a léčiv v pátek uvedla, že schválila injekci utajení bioterapeutiky pro vzácné genetické onemocnění, které primárně ovlivňuje muže, což z něj činí první léčbu, která má být pro tento stav zelená.
U pacientů vážících nejméně 30 kg bylo uděleno zrychleného souhlasu pro léčbu Barthova syndromu, u pacientů vážících nejméně 30 kg. Barthův syndrom je vzácné, vážné a život ohrožující onemocnění mitochondrií, což je energeticky produkované části buněk.
Obvykle to začíná vážným srdečním selháním v kojeneckém věku a způsobuje předčasnou smrt. Pacienti, kteří přežijí do adolescence a dospělosti, mají podle FDA často únavu, špatnou výdrž a intoleranci cvičení.
Podle studie na webových stránkách National Institutes of Health, od roku 2020, bylo odhadem 230 až 250 mužů identifikováno s Barthovým syndromem po celém světě.
Podkožní nebo subkutánní injekce funguje vázáním na vnitřní část mitochondrií a zlepšuje její strukturu a funkci.
Zrychlené schválení je založeno na zlepšené síle svalu použitého k narovnání nohy na koleni. FDA uvedla, že považuje toto zlepšení přiměřeně pravděpodobné, že předpovídá výhodu pacienta, jako je schopnost snadněji stát nebo chodit dál.
V rámci zrychlené schvalovací cesty FDA, která umožňuje dřívější schválení léků, které léčí závažné podmínky a naplňují neuspokojenou lékařskou potřebu, nařizuje další pokusy po trhu, které ověřují přínosy léku.
Soukromě držené utajení provede pokus o potvrzení změn pozorovaných na svalové síle kolena se promítá do výhod pacienta.
Pokud údaje z pokusu neprokazují účinnost léčiva, může regulační orgán požádat společnost, aby ji stáhla z trhu.
Publikováno – 20. září 2025 06:49
