Vědci odhalují potenciální léčbu prvního druhu pro smrtící mastné onemocnění jater
Nová vyšetřovací léčba se zaměřuje na kořenovou příčinu života ohrožujícího jaterního stavu spojeného s obezitou a diabetem a nabízí naději milionům pacientů.
Vědci na University of California, San Diego School of Medicine vyvinuli vyšetřovací lék, který by mohl poskytnout novou léčbu steatohepatitidy spojené s metabolickou dysfunkcí (MASH). Tento závažný typ mastného onemocnění jater je spojen s obezitou a diabetem 2. typu a může postupovat k cirhóze, selhání jater nebo dokonce rakovině jater.
Publikováno v LancetStudie uvádí, že lék, známý jako ION224, blokuje jaterní enzym zvaný DGAT2. Tento enzym je nezbytný pro proces výroby a skladování tuku. Inhibice jeho snižuje jak akumulaci tuku, tak zánět, dva hlavní přispěvatelé k poškození jater v Mash.
Blokování akumulace a zánětu tuku
„Tato studie představuje klíčový pokrok v boji proti Mash,“ řekl Rohit Loomba, MD, hlavní vyšetřovatel studie a náčelník divize gastroenterologie a hepatologie na UC San Diego School of Medicine. „Blokováním DGAT2 přerušujeme proces nemoci v jeho kořenové příčině, zastavením hromadění tuků a zánětu přímo v játrech.“
Klinická studie fáze IIB byla provedena ve více centrech po celých Spojených státech, zařazena 160 dospělým diagnostikovaných s MASH a vykazování včasné až střední fibrózy. V průběhu roku dostali účastníci měsíční injekce buď různých dávek vyšetřovacího léčiva nebo placeba. Výsledky odhalily, že při nejvyšší dávce došlo 60% pacientů významné zlepšení zdraví jater ve srovnání s těmi, kteří dostali placebo. Důležité je, že tyto přínosy byly pozorovány bez ohledu na změny tělesné hmotnosti, což naznačuje, že léčba může být účinně kombinována s jinými terapiemi. Studie také nehlásila žádné závažné vedlejší účinky, které lze přičíst léku.
Rozsáhlý a tichý stav
Mash, formálně známý jako nealkoholická steatohepatitida (NASH), ovlivňuje lidi s metabolickými stavy, jako je obezita a diabetes 2. typu. Často se to nazývá „tichá“ nemoc, protože může postupovat po celá léta bez příznaků.
Více než 100 milionů lidí má v USA určitou formu mastného onemocnění jater a podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí může být ovlivněno až 1 ze 4 dospělých po celém světě. Pokud se neléčí, může Mash postupovat k selhání jater a často může vyžadovat transplantaci.
Při pohledu dopředu na budoucí terapie
„Toto je první lék svého druhu, který ukazuje skutečný biologický dopad na rmutu,“ řekl Loomba. „Pokud jsou tato zjištění potvrzena ve studiích fáze III, můžeme konečně schopni nabídnout pacientům cílenou terapii, která se zastaví a potenciálně zvrátí poškození jater, než postupuje do život ohrožujících fází.“
Loomba, která je také ředitelem výzkumného střediska steatotických onemocnění jater (MASLD) spojeného s metabolicko-dysfunkcí na UC San Diego School of Medicine, a gastroenterolog a hepatolog v UC San Diego Health, dodává, že u pacientů a rodin postižených tímto vážným stavem přináší novou naději a outcology. Zdůrazňuje, že včasná intervence a cílené terapie mohou také pomoci snížit zátěž v systémech zdravotní péče tím, že zabrání nákladnému a složitému onemocnění jater po hranici.
Mezi další kroky patří větší klinická hodnocení, aby se přiblížila k zpřístupnění této léčby.
Reference: “Antisense oligonucleotide DGAT-2 inhibitor, ION224, for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (ION224-CS2): results of a 51-week, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial” by Rohit Loomba, Erin Morgan, Keyvan Yousefi, Dan Li, Richard Geary, Sanjay Bhanot a Naim Alkhouri, 23. srpna 2025, Lancet.
Dva: 10.1016/S0140-6736 (25) 00979-1
Financování tohoto výzkumu pocházelo z Ionis Pharmaceuticals (ION224-CS2).
Nikdy nezmeškáte průlom: Připojte se k zpravodaji Scitechdaily.
