První pacient s roztroušenou sklerózou ve Spojeném království dostává CAR T buněčnou terapii v průlomové studii
Pacient s roztroušenou sklerózou (RS) ve Spojeném království byl prvním, kdo dostal CAR T buněčnou terapii, kterou vynalezli výzkumníci UCL, v klinické studii testující, zda tato personalizovaná léčba může zpomalit nebo dokonce zastavit progresi onemocnění.
Emily Henders, 37, z Bushey v Hertfordshire, dostala infuzi na UCLH v říjnu 2025 a těší se, až bude propuštěna z nemocnice.
Řekla: „Doufám, že účast ve studii znamená, že už nikdy nebudu muset zažít další relaps a že moje příznaky RS nebudou postupovat. Vím, že je to stále experimentální, ale nabízí vědecké zdůvodnění, které mi jako učitelce biologie dává smysl.“
MS je stav, který postihuje nervy v centrální části nervový systém (mozek a mícha). U RS je poškozen myelinový povlak, který chrání nervy. To způsobuje řadu příznaků, jako je rozmazané vidění a problémy s pohybem, pamětí a myšlením.
Neexistuje žádný lék na RS, a přestože existuje několik dostupných způsobů léčby, které pomáhají zvládat symptomy nebo zpomalují progresi onemocnění, žádná není plně účinná v prevenci relapsů nebo dlouhodobé progrese onemocnění.
Ale s CAR T buněčnou terapií (obecabtagene autoleucel, známý jako obe-cel), která se ukázala jako vysoce účinná u pacientů s rakovinou krve, vědci obrátili svou pozornost na autoimunitní onemocnění, jako je lupus a nyní RS.
CAR T buněčná terapie funguje tak, že resetuje imunitní systém vyčerpáním B buněk, o kterých se předpokládá, že řídí autoimunitní záchvat u RS. Terapie modifikuje pacientovu vlastní T buňky zacílit a eliminovat B buňky (oba typy imunitních buněk), což potenciálně vede k dlouhodobé remisi a zastavení progrese onemocnění.
Dr. Claire Roddie, výzkumná pracovnice UCL Cancer Institute a konzultantka hematologa UCLH, která se podílela na spolupráci UCL/UCLH na nových způsobech léčby pomocí CAR T buněčné terapie, řekla: „Je fantastické podílet se na vývoji obe-cel pro pacienty s RS a tato klinická studie fáze I nám pomůže pochopit, jak bezpečná a účinná je obě-cel pro RS. Naším konečným cílem je dlouhodobé CAR, jedno jediné onemocnění TAR. léčba.“
Hlavním výzkumným pracovníkem klinické studie nazvané AUTO1-MS1 je Wallace Brownlee, konzultant neurolog na UCLH a klinický vedoucí pro roztroušenou sklerózu v Národní nemocnici pro neurologii a neurochirurgii.
Dr. Brownlee řekl: „Ačkoli se léčba RS v posledních letech dramaticky zlepšila, žádný z dostupných léků plně nezastaví relapsy nebo progresi onemocnění. Terapie CAR T buňkami je vzrušující novou hranicí v léčbě autoimunitních stavů a tato studie bude zásadní pro pochopení proveditelnosti a bezpečnosti CAR T u lidí s RS.“
Navzdory nejistotě, zda u ní terapie zabere, zůstává Emily soustředěná a chce svůj stav řešit přímo.
A dodala: „Nakonec se snažím co nejlépe, abych si zachovala svou schopnost žít život naplno a užívat si ho se svou rodinou po mnoho dalších let, bez omezení, která tato nemoc může přinést. Zaměřuji se na to, abych žila naplno navzdory RS – být manželkou, matkou, učitelkou a někým, kdo odmítá být definován nemocí.“
„Moje cesta s RS je o volbě a akci. Rozhoduji se být proaktivní, vzdělávat se a čelit nejistotě čelem. I když je cesta často nepředvídatelná a skličující, odmítám nechat RS diktovat můj život a zůstávám v naději nejen pro sebe, ale i pro ostatní, kteří mohou jednoho dne těžit z pokroků v léčbě.“
Ve Spojeném království je více než 150 000 lidí s RS a každý rok je nově diagnostikováno téměř 7 100 lidí.
Dr. Frederick Vonberg z oddělení neuromuskulárních nemocí UCL a UCLH řekl: „Tato studie je otevřena pacientům ve Spojeném království s diagnózou recidivující nebo progresivní formy RS, kteří nereagují dobře na nejlepší léky, které jsou již k dispozici, a jejichž postižení se zhoršuje. Vyzýváme pacienty ve věku 18 až 60 let, aby promluvili se svým neurologem a prozkoumali, zda by mohli být způsobilí pro tuto studii18. do začátku roku 2027.“
CAR T buněčná terapie testovaná v této klinické studii byla vynalezena vědci z UCL Cancer Institute pod vedením Dr. Martina Pulea a přinesla slibné výsledky při léčbě pacientů s agresivní rakovinou krve.
Druhá generace terapie obe-cel CAR T buňkami snížila imunitní toxicitu a přetrvává déle u pacientů s rakovinou krve, čímž překonává dvě běžná omezení dřívějších terapií CAR T buňkami.
Byl licencován společností UCL spinout Autolus a nedávno získal schválení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a britského regulačního úřadu pro léky a zdravotnické produkty (MHRA) pro akutní lymfoblastickou leukémii, ale zůstává experimentální léčbou autoimunitních stavů.
Dr. Roddie a Dr. Brownlee jsou podporováni Národním institutem pro výzkum zdraví a péče (NIHR) UCLH Biomedical Research Center (BRC). BRC byla klíčová pro vývoj terapie CAR T na UCL a UCLH, což pomohlo položit základy této studie, přičemž CAR T je nyní zkoušena u RS.
Tato studie je příkladem toho, jak využíváme slibnou novou terapii, která již prokázala, že dobře funguje u některých druhů rakoviny, a rozšiřujeme ji do dalších oblastí onemocnění. Je to skutečně průlomová práce odrážející spojené síly UCLH a UCL a umožněná podporou NIHR prostřednictvím našeho Biomedicínského výzkumného centra. Je to také skvělý příklad našich úzkých pracovních vztahů s biotechnologickým průmyslem. Díky studiím, jako je tato, by v budoucnu mohlo mít z terapie CAR T prospěch mnohem více pacientů.“
Prof Karl Peggs, ředitel výzkumu UCLH a ředitel NIHR UCLH BRC
