EULAR vyvíjí nové skóre aktivity onemocnění pro antifosfolipidový syndrom

EULAR – Evropská aliance asociací pro revmatologii – vyvinula nové skóre aktivity onemocnění, které kvantifikuje úroveň aktivity onemocnění u lidí s antifosfolipidovým syndromem (APS). Čeká na prospektivní validaci, ale mohla by být užitečná pro měření aktivity na rozdíl od závažnosti – sledování symptomů v průběhu času, a to jak v klinických studiích, tak v každodenní praxi.

APS je systémové autoimunitní onemocnění. Je charakterizována přítomností antifosfolipidových protilátek a širokým spektrem klinických příznaků způsobujících porodnické i trombotické, mikrovaskulární a netrombotické (TMN) symptomy. Ty se mohou lišit v závažnosti a lidé se mohou účastnit pouze na jednom nebo více místech. Stále více důkazů naznačuje, že APS může být řízena souhrou mezi trombotickými a zánětlivými mechanismy.

V roce 2023 EULAR spolupracovala s American College of Rheumatology na vývoji klasifikačních kritérií pro APS, která se zaměřila na pět klíčových domén. Ale kromě nich by skóre aktivity onemocnění, které hodnotí různé klinické projevy, bylo užitečné, aby pomohlo vyhodnotit reakci lidí na léčbu v klinických studiích a také pro sledování onemocnění v observačních studiích a klinické praxi.

Je třeba poznamenat, že koncept aktivity onemocnění je oddělený od závažnosti, což odráží aspekty současné aktivity i nahromaděného poškození – a jeho dopad na zdraví, funkci, kvalitu života a prognóza. Místo toho se aktivita onemocnění týká nově vzniklých příhod, jako je nový žilní tromboembolismus nebo zlepšení trombocytopenie po léčbě.

K vyřešení tohoto problému se EULAR rozhodla vyvinout a ověřit nové skóre aktivity onemocnění, které nazvali EAPSDAS. Pracovní skupina zahrnovala zdravotníky a partnery pro výzkum pacientů. Projekt původně vygeneroval 170 položek a po odstranění duplikátů bylo ohodnoceno 140, přičemž konečných 30 překročilo práh hlasování pro konsensus. Z toho 24 položek je zahrnuto v nové škále EAPSDAS TMN a 6 položek v porodnické škále. Pro tyto dvě domény byla definována samostatná samostatná skóre, protože jejich kombinace by zkreslila výsledky proti komukoli, kdo není těhotný. Kromě toho byl nástroj navržen spíše jako měřítko než jako index, protože některé projevy APS jsou epizodické, zatímco jiné jsou souvislejší.

Pro použití EAPSDAS je doba pozorování pro stupnici TMN rozdělena do měsíčních intervalů, přičemž nejvyšší skóre dosažené u každého pacienta v jakémkoli měsíčním intervalu za celou dobu pozorování je definováno jako maximální skóre. Průměr každého měsíčního skóre za dobu pozorování je definován jako průměrné skóre TMN. Maximální skóre udává nejvyšší nebo nejvyšší úroveň aktivity, zatímco průměrné skóre poskytuje údaj o přetrvávání. Pro porodnické měřítko neexistuje žádný průměr, protože může dojít pouze k jedné události.

Vzhledem k tomu, že se v APS objevují nové léčebné cíle a potenciální nová činidla, vývoj EAPSDAS pomůže umožnit dobře navržené klinické studie nových léčebných postupů u lidí žijících s APS. Použití EAPSDAS jako primárního výsledku v budoucích klinických studiích pro nové způsoby léčby trombotických, porodnických, mikrovaskulárních (jako je APS nefropatie) a netrombotických (jako je trombocytopenie nebo onemocnění srdečních chlopní) projevů APS pomůže vyhodnotit stav aktivity onemocnění a odpověď na terapii.

Profesorka Maria Tektonidou, hlavní autorka článku a vedoucí revmatologického oddělení na I. katedře propedeutického interního lékařství, Národní a Kapodistrijská univerzita v Aténách, Atény, Řecko

Pomocí metodologie založené na datech a konsensu byl vyvinut EAPSDAS a byla provedena počáteční validace. Další validace v prospektivních studiích je zaručena, ale EULAR doufá, že nový EAPSDAS může být použit k hodnocení aktivity APS ve studiích nových léčebných postupů.