Metrika podporovaná FDA používaná ke stanovení účinnosti léků na rakovinu konečníku může být nespolehlivá, říká nová studie

Nová studie výzkumného pracovníka Tulane University zpochybňuje pochybnosti o široce používané zkratce v rektálních lékových studiích a zvyšuje obavy, že některé léčby mohou být rychle sledovány ke schválení bez důkazů, které pomáhají pacientům žít déle.

Studie zveřejněná v Síť JAMA Otevřená Ve spolupráci s vědci na Mayo Clinic v Arizoně zjistili, že absence detekovatelných nádorů po léčbě – klíčová metrika v klinických studiích léků na rakovinu známá jako patologická úplná odpověď nebo PCR – ne spolehlivě předpovídá zlepšení v zlepšení v dlouhodobé přežití U pacientů diagnostikovaných s rakovinou rekta.

Tradičně byl úspěch léčby u těchto pacientů stanoven měřením „celkového přežití“ nebo let mezi diagnózou a smrtí osoby. Od roku 2012 povolila americká správa potravin a léčiv povolena Farmaceutické společnosti Použití statusu bez nádoru po terapii jako náhradníka pro celkové přežití, aby se zkrátil včas a výdaje potřebné ke schválení nové léčby rakoviny.

Vědci provedli a Metaanalýza 25. Klinické studie zahrnující téměř 12 000 pacientů s rakovinou rekta. Zjistili, že žádný statistický vztah mezi PCR a celkovým přežitím, což znamená, že léky na rakovinu se mohou pohybovat směrem k vývoji, aniž by prokázaly smysluplná dlouhodobá zlepšení oproti stávajícím ošetřením, řekl první autor Kavin Sugumar, hlavní rezident obecné chirurgie na Tulane University School of Medicine.

„Jedná se o výsledky pacienta, ale také o tom, jak hodnotíme, zda funguje nová lék,“ řekl Sugumar. „FDA schválila PCR jako náhradu za výsledek, který by normálně trval roky, než jsme se určili, ale zjistili jsme, že PCR by se neměla používat jako jediný koncový bod, aby určil, zda a Léčba rakoviny byl efektivní. “

PCR zůstává nezbytná pro účinné stanovení, zda byla rakovina lokálně vyčištěna z tkáně, a pacienti, jejichž nádory zmizí, se často daří lépe než ti, kteří ne.

Přesto metrika může selhat při zachycení úplného obrazu, například to, zda pacient má přetrvávající toxicitu z chemoterapie nebo nezjištěných rakovinných buněk jinde v těle.

Použití PCR jako zlatého standardu pro schválení drog může také zvýšit náklady na farmaceutické společnosti, které mohou investovat do schválených terapií, které nemohou zaručit vylepšené Míra přežití.

„Celkové přežití je nákladné a časově náročné koncové stanoviště, které je třeba určit, a nemyslím si, že jsme dosud zjistili, že ideální náhradní je,“ řekl Sugumar. „Místo toho, abychom se spoléhali pouze na PCR, měli bychom možná zahrnout kombinaci náhradních koncových bodů, které také zahrnují PCR.“