Nové ošetření se nejprve zaměřuje na základní příčinu vzácného stavu ledvin zvané C3G

Vědci z Newcastlu odhalili první léčbu, která se zaměřuje na základní příčinu vzácného stavu ledvin zvané „C3G“ a zabrání postupujícím onemocněním.

Publikování v LancetOdborníci na ledviny z Newcastlu ukazují, že nová léčba zvaná iptakopan, vyrobená společností Novartis, brání systému doplňků v poškození ledvin. Ošetření zastavuje ztrátu proteinu z ledvin a stabilizuje funkci ledvin.

Studie u pacientů s C3G z celého světa porovnávala léčbu s lékem iptacopan s placebem a prokázala, že je účinná a bezpečná.

Co je C3G?

C3G-nebo doplněk 3 Glomerulopatie-se hýbe, když část imunitního systému, nazývá se doplňkový systém, nadměrné reakce, což má za následek poškození vlastních ledvin, konkrétně malých filtrů, nazývaných glomeruli, které jsou zodpovědné za filtrování krve toxinů a produkci moči.

Doplňkový systém je tvořen proteiny v krvi, které zabíjejí bakterie a zabraňují infekci.

Až dosud nedošlo k žádné efektivní léčbě tohoto stavu a většina pacientů postupovala do konečného selhání ledvin a vyžadovala dialýzu ledvin. Navíc, když pacienti dostávali transplantaci ledvin, nemoc se obvykle vrátí, což by mělo za následek neúspěšnou transplantaci.

Výsledky této fáze III pokusu-zvětšené objevené C3G-poprvé poprvé demonstrují, že nová ošetření, iptakopan, provedené Novartisem, zabraňuje systému doplňků poškodit ledviny zastavením ztráty proteinů z ledvin a stabilizací funkce ledvin.

Dr. Edwin Wong, konzultantský nefrolog v Newcastle Hospitals a čestný vedoucí klinický lektor na Newcastle University, byl britským hlavním vyšetřovatelem soudního řízení. Řekl: „C3G má velmi špatnou prognózu a obvykle vede k dlouhodobé dialýze nebo a Transplantace ledvinNeexistuje však žádná záruka, že pacienti se nebudou relaps, a to ani s novou transplantovanou ledvinou.

„Výsledky nejen ukázaly, že léčba zabránila proteiny úniku do moči, ale také se zaměřila na nadměrnou aktivaci systému doplňků, které vidíme u onemocnění.“

Vedoucím autorem studie je profesor David Kavanagh, profesor doplňkových terapeutik na Newcastle University a čestný konzultant nefrolog v Národním centru Therapeutics Center v nemocnicích Newcastle. Dodal: „Podmínky, jako je C3G, jsou vzácné, ale mohou mít ničivý dopad na pacienty a jejich rodiny.

„Nyní poprvé máme léčbu, která se zaměřuje na základní příčinu C3G a zabraňuje postupující nemoci.

„Výsledky výzkumu znamenají klíčový okamžik u pacientů s C3G, kde dříve nedošlo k žádné účinné léčbě.“

„Tato studie zdůrazňuje význam globální spolupráce mezi vědci, Farmaceutický průmysl a pacienti, kteří se účastní výzkumných studií, aby přinesli smysluplné změny pacientům se vzácnými onemocněními.

„Pokud bude k dispozici pro pacienty, bude zapotřebí dalšího výzkumu, aby prokázal, jak nejlépe užívat lék, včetně nejvhodnější délky užívání.“

Dr. Wong dodal: „Jsme vděční pacientům, kteří se zúčastnili tohoto soudu, a týmům, jejichž tvrdá práce a odhodlání nás dostaly k tomuto bodu.“

Ruchira Glaser, globální hlava, kardiovaskulární, ledvinová a metabolická vývojová jednotka Novartis, uvedla: „C3G může mít dramatický dopad na životy pacientů. V Novartis jsme se zavázali chránit zdraví ledvin a transformovat péči o lidi s vysokými neuspokojenými potřebami.