Odběr předčasného léčby nabízí bezpečnost a úspory pro pacienty se vzácným onemocněním ledvin

Předčasné stažení léčby u pacientů se vzácným onemocněním ledvin je možné bez relapsu, bezpečnější pro pacienty a zachrání NHS miliony liber, odhalil nový výzkum.

Atypický hemolytický ureemický syndrom (AHUS) je život ohrožující stav způsobený neobvyklým defektem imunitního systému, který v minulosti vedl k selhání ledvin.

Newcastle University spolupracovala s nemocnicemi Newcastle na provádění klinických hodnocení do průkopnického léku Eculizumab, která vedla k tomu, že NHS schválila léčbu od roku 2015, což pozitivně transformovalo výhled pro pacienty s nemocí.

Nyní nová studie z Newcastle University ve Velké Británii, financovaná Národním institutem pro výzkum zdraví a péče (NIHR) a dnes zveřejněna v Lancet regionální zdraví EvropaZjistilo se, že většina pacientů může po šesti měsících zastavit eculizumab a jejich onemocnění se nebude relaps.

Pečlivé sledování lékařských odborníků umožňuje zastavení léku, s potenciálem restartovat léčbu, pokud se onemocnění vrátí.

Stažení eculizumabu je nejen obrovským přínosem pro zdraví a pohodu pacientů, ale také představuje značné úspory NHS ve výši 4,2 milionu GBP na pacienta za jejich život.

„Bez léčebné zátěže“

Neil Sheriin, profesor neprologie na Newcastle University a Konzultantský nefrolog V Newcastlu na Tyne Hospitals NHS Foundation Trust vedl studii.

Naše zjištění jsou vzrušující, protože mají potenciál výrazně změnit způsob, jakým spravujeme AHUS, a to může být pro některé pacienty měnící život.

Zpočátku, když pacient zahájil léčbu Ahus, čelili celoživotnímu eculizumabu a nebezpečím s ním spojená.

Nyní jsme ukázali, že mnoho lidí může léčbu zastavit a uvolnit je před břemenem pravidelných intravenózních injekcí a odstranit riziko vážné infekce spojené s drogou.

Kromě toho lze v této populaci pacientů realizovat významné úspory účinnosti pro NHS ve výši 110,4 milionu GBP během pěti let prostřednictvím cílenějšího využití této vysokorychlostní léčby. “

Neil Sheriin, profesor neprologie na Newcastle University

Když byl poprvé schválen Národním institutem pro zdraví a péči o péči, bylo doporučeno, aby pacienti zůstali na Eculizumabu po zbytek jejich života, pokud neexistoval lékařský důvod k zastavení.

Při léčbě však pacienti mají 500 až 1 000krát zvýšené riziko meningokokové sepse, což je okamžitě eliminováno jeho stažením.

Profesor Sheerin dodal: „To, co nyní máme, jsou údaje, které ukazují, že stažení eculizumabu je bezpečné a efektivní po počátečních šesti měsících – je to obrovský krok vpřed v našem chápání léčby.“

Zjištění studia

Studie byla zřízena tak, aby zajistila bezpečnost pacientů a 28 účastníků ve věku 2 až 59 let z Anglie a Skotska, kteří byli na Eculizumabu nejméně šest měsíců, se zúčastnili zkoušky.

Všichni pacienti nechali léčbu stahovat. Onemocnění ledvin se vrátilo pouze čtyři účastníky a zbývajících 24 zůstalo dosud Ahus.

Profesor Anthony Gordon, programový ředitel programu NIHR Health Technology Assessment (HTA), který financoval pokus, uvedl: „Dvě klíčové priority pro NIHR jsou nalezeny nejbezpečnější a nejúčinnější léčby, které lidem pomáhají žít lépe, zdravější životy déle, a identifikovat, jak může být péče poskytována nejvíce nákladově efektivnějším způsobem.

„Výsledky z tohoto studie ukazují, proč je vkládání klinického výzkumu v rámci NHS tak důležité. Nejenže zdůrazňují, že eculizumab lze v průběhu času bezpečně stahovat pro většinu pacientů s AHUS, což snižuje riziko nepříznivých účinků, ale také ukazují, že potenciální úspory lze provést, což bude efektivnější NHS.“

Odborníci v Národním centru Therapeutics Center Renal Complement, spolupráce mezi Newcastle University a Newcastle Hospital, budou i nadále pečlivě sledovat pacienty a přizpůsobit léčebné cesty podle důkazů, které generují.

Profesor Sheerin řekl: „To nám umožní odpovědět na důležité otázky, jako například, že se lidé mohou znovu stáhnout z eculizumabu, jakmile se relapsují, a můžeme přesněji předpovídat, kteří lidé budou mít relaps po odběru léčby?“

Případová studie pacienta

Louise Percival zná z první ruky výhody, že je odebrán z eculizumabu.

35letému člověku byla diagnostikována AHUS v roce 2017 a byla na drogě, dokud ji nechala stahovat v rámci studie Newcastle University.

Louise utrpěla řadu negativních vedlejších účinků z eculizumabu, jako jsou běžné migrény, vypadávání vlasů a dech, které ovlivnily její každodenní život.

Penzijní tvrdí, že obsluha z Yorku řekl: „Když mi byla diagnostikována Ahus, cítil jsem se ohromen, protože to bylo obrovské břemeno žít-to se mění život, protože to je něco, co nikdy nezmizí.

„Důrazně jsem neměl rád infuze Eculizumab, protože musely dostat nábožensky každé dva týdny, což ovlivnilo mé svátky a společenské akce.

„Jsem velmi aktivní člověk, užívám si turistiky a tělocvičny, takže vedlejší účinky a čas potřebný pro léčbu škodlivé pro mou kvalitu života.

„Nemluvě o tom, že mám strach z jehel, takže mít kanylu do ruky vložené každé čtrnáct dní bylo velmi zoufalé.“

Louise úspěšně zastavila Eculizumab bez relapsů, což výrazně zlepšilo její kvalitu života.

Řekla: „Všechny vedlejší účinky zmizely a já se znovu cítím jako já.

„Zpočátku mi bylo řečeno, že Eculizumab bude celoživotním závazkem, který se cítil velmi skličující. Ale tento úžasný výzkum ukázal, že léčba může být úspěšně stažena a to je fantastické.“