Osoby, které přežily vysoce rizikový neuroblastom, čelí značným pozdním následkům moderních terapií

V posledních dvou desetiletích byly k intenzivní chemoterapii přidány mnohočetné transplantace kmenových buněk a imunoterapie jako standard péče o vysoce rizikový neuroblastom, což drasticky zlepšilo přežití této dětské rakoviny.

Většina přeživších však trpí dlouhodobými komplikacemi léčby, podle první studie zkoumající pozdní účinky u této populace od zavedení nových terapií. Výsledky jsou zveřejněno v The Lancet Zdraví dětí a dospívajících.

„Toto je klíčová studie v našem oboru,“ řekla hlavní autorka Tara Henderson, MD, MPH, specialistka na přežití rakoviny u dětí a předsedkyně pediatrie v Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital v Chicagu, stejně jako profesorka pediatrie na Northwestern University Feinberg School of Medicine. „Poprvé máme data o dlouhodobých účincích moderních terapií pro vysoce rizikové neuroblastom. Tato zjištění jsou zásadní pro optimalizaci péče o přeživší a při plánování klinických studií. Musíme se ujistit, že pečlivě zvažujeme dlouhodobá rizika a přínosy léčby rakoviny.“

Celosvětově tvoří neuroblastom 8–10 % dětských nádorových onemocnění. Obecně je diagnostikována ve středním věku 17–18 měsíců, přičemž 90 % případů je diagnostikováno u pacientů mladších 5 let. Více než polovina dětí s neuroblastomem má vysoce rizikové onemocnění.

Až do posledních dvou desetiletí bylo očekávané pětileté přežití vysoce rizikového neuroblastomu méně než 25 %. Dnes mají ti, kteří dokončí všechny složky terapie, odhadované tříleté přežití bez příhody 66 %.

Studie zahrnovala 375 pacientů, kteří přežili vysoce rizikový neuroblastom, kteří byli zapsáni v letech 2017 až 2021 v 88 nemocnicích účastnících se Dětské onkologické skupiny (COG) v Severní Americe, na Novém Zélandu a v Austrálii. Způsobilí účastníci byli ve věku 5–50 let při zápisu a byl jim diagnostikován vysoce rizikový neuroblastom 1. ledna 2000 nebo později.

Středně těžká až těžká ztráta sluchu byla identifikována u 72 % z 327 účastníků. Selhání růstu bylo zjištěno u 24 % z 360 účastníků a podváha u 51 % z 373. Testy plicních funkcí odhalily omezenou kapacitu plic (restriktivní plicní onemocnění) u 8 % z 207 účastníků.

Většina účastníků měla alespoň dva klinicky významné pozdní účinky. Delší sledování bylo spojeno s vyšší prevalencí pozdních účinků.

Ve srovnání s transplantací jedné kmenové buňky, expozice více transplantace kmenových buněk byl spojen se zvýšeným rizikem selhání růstu a restriktivního onemocnění plic. Imunoterapie však nebyla spojena s nárůstem pozdních účinků.

„Je dobře známo, že ztráta sluchu souvisí s typem použité chemoterapie vysoce rizikový neuroblastomtakže nebylo překvapivé, že byla postižena velká většina přeživších v naší studii,“ řekl Dr. Henderson. „Včasná intervence a povědomí o vzdělávacích potřebách dětí se sluchovým postižením by mohly zmírnit dopad tohoto pozdního efektu na kvalitu života.“

„Bylo však zarážející zjištění, že více než polovina přeživších v naší studii měla podváhu, což pravděpodobně ovlivňuje růst,“ dodala. „Selhání růstu je známkou zrychleného stárnutí, kterému často čelí osoby, které přežily rakovinu v dětství, což zvyšuje riziko různých chronických zdravotních problémů obvykle spojených s vyšším věkem.“

Poznatky z této studie budou použity k aktualizaci pokynů COG pro dětství rakovina péče o přeživší, které kromě jiných doporučení specifikují screeningy založené na expozici, které by měli přeživší podstoupit.