Rodiče dvojčat, kteří sdílet vzácnou nemoc To by mohlo ovlivnit schopnost chodit, popsala bitvu „noční můry“, které čelí NHS přístup k volnému léku.
Givinostat, a lék To může zpomalit vývoj duchennové svalové dystrofie, je nabízena bez nákladů drogová firma, zatímco čeká na schválení NHS. Lék může prodloužit čas děti s podmínkou může chodit.
Přestože jsou však od listopadu součástí programu předčasného přístupu, pouze omezená Počet trustů NHS Po celé Velké Británii, zejména v Anglii, poskytují léky.
Duchenne UKCharita podporující ty, které tento stav ovlivnili, popsala situaci jako „krutou“ loterii poštovního směru, přičemž rodiny v závodě proti čase zajistily přístup k léku.
Charita pomáhá rodinám v jejich boji za givinostatu, včetně Rosie a Pete Day, a jejich desetiletého syna Jaspera, z Horshamu, West Sussex.
Denní rodina mají dvojčata Jasper a Arabella ve věku 10 let a dvě starší dcery. Zatímco Jasper i Arabella mají Duchenne, s Arabellou nosič genetické poruchy a Jasper nejvíce postižený, stav většinou ovlivňuje chlapce.
Lék, vyvinutý společností ITF Pharma UK, je podáván pouze v rámci programu včasného přístupu k dětem, které jsou stále schopny chodit.
Některé důvěryhodnosti NHS údajně odmítají dodávat lék, zatímco jiné oddálí jeho ustanovení vytvářením seznamů priorit.
Trusty uvádějí náklady na monitorování léku, přibližně 1 900 GBP na pacienta ročně, jako je překážka, která uvádí, že tyto výdaje musí být pokryty ze svých stávajících rozpočtů.
V zoufalém pokusu o urychlení přístupu se rodiče setkali se zdravotním tajemníkem Wes Streeting. Vláda však tvrdí, že rozhodnutí o poskytnutí drogy spočívá v jednotlivých důvěřech NHS.
Paní Dayová řekla: „Snažíme se žít v tuto chvíli a v tuto chvíli existuje příležitost provést masivní změnu Jaspera.
„Nebudeme to vyléčit, ale tento lék mu dává nejlepší šanci mít raný život, který chce mít a co chce každý rodič dát svému dítěti.“
„Je to tak blízko – a přesto jsme uvízli.“
„V tomto procesu jsme uvízli, kde je něco v dosažení vzdálenosti, které by mohlo znamenat obrovský rozdíl, aby ho udržel chodit, udržet ho aktivní, udržet ho se svými sourozenci v zahradě, udržovat ho po schodech po schodech, všechny tyto věci a to prostě cítí, že se tam nemůžeme úplně dostat.“
„Jsme na cílové čáře, abychom získali něco, co bude změnit, a nemůžeme se tam docela dostat kvůli systému, ve kterém jsme.“
„Droga to nebude vyléčit, ale dá mu to dětství, které byste chtěli dát svému dítěti – aby je udržovali na fotbale, přicházeli na procházky psem, mohli chodit po schodech, hrát francouzský roh, všechny ty věci, které vaše dítě sníte, se dostane.“
„Nemůžeme to dát, protože jsme uvízli, i když je to zdarma a je to tam – nemůžeme to dát.“
„Připadá mi to jako noční můra, protože víte, že to lékaři chtějí dát, ale pokud jde o dostanutí drogy do úst a vidět, co to udělá, jsme uvízli.“
„Je to loterie, v podstatě v závislosti na tom, kde jste v zemi … a v rámci NHS důvěřuje.“
Jasper je v péči o dětskou nemocnici Evelina London, která teprve nyní začíná kontaktovat pacienty a vypracovává seznam priorit pro to, kdo dostane lék jako první.
Podle Duchene UK, chlapci, jejichž stav se zhoršuje, se zhoršuje riziko ze seznamu zcela při čekání na drogu.
Přibližně 500 chlapců ve Velké Británii je způsobilých pro givinostatu, který lze vzít doma jako Calpol, přičemž nemocnice potom v prvním roce provádějí následné krevní testy přibližně osmi, následované dvakrát ročně.
Děti mohou také potřebovat EKG, i když jsou již součástí rutinního monitorování Duchenne.
Emily Reuben a Alex Johnson, zakladatelé Duchenne UK, uvedli: „Jak časem zaškrtne, více chlapců ztrácí šanci na přístup k givinostatu.
„Jedná se o jednoduchou léčbu, kterou lze snadno zvládnout doma a vyžaduje nekomplikované krevní testy, které by monitorovaly. Je to zdarma pro NHS a může nabídnout skutečnou naději pacientům a jejich rodinám.
„Zpoždění jsou krutá a loterie PSČ je neospravedlnitelná. Vyzýváme NHS, aby to naléhavě zpřístupnil jak ambulantům (chůzi), tak i ambulantním chlapcům.“
K dnešnímu dni všechny zdravotnické rady ve Skotsku zavádějí lék spolu s radami ve Swansea a Cardiffu.
Leicester Royal Infirmary byla první důvěrou v Anglii, která dávala drogu, ale Evelina ještě ne, a ani důvěry v Manchester, Liverpool a Newcastle.
Great Ormond Street Hospital pracuje na dodávce drogy.
Mluvčí Evelina řekl: „Začali jsme kontaktovat rodiny všech stávajících pacientů Evelina London, kteří mohou mít nárok na givinostatu a pracují na zřízení schůzek v příštích několika měsících.
„Náš klinický tým pracuje prostřednictvím našich seznamů pacientů a v současné době upřednostňuje děti, které potřebují léčbu nejvíce naléhavě, nebo jsou vystaveny vyššímu riziku ztráty pohybu (ambulace) brzy.“
Mluvčí NHS řekl: „První schůze výboru pro výboru pro zdraví a péči o zdraví a péči o zdraví (NICE), které má považovat toto ošetření, se bude naplánovat v červenci 2025, a pokud výrobce ITF Pharma může nabídnout nákladově efektivní cenu, která by mohla poskytnout jejím využití, bude NHS připravena na spolupráci se společností na explozi pacientům s rychlým sledováním.
„NHS Anglie zveřejnila pokyny týkající se programů předčasného přístupu vedeného výrobcem, které vyžadují, aby trusty pokrývaly značné náklady a našli další klinické zdroje pro správu nových ošetření, a chápeme, že řada trustů v celé zemi se připravuje na nabídnutí givinostatu prostřednictvím takového schématu.“
