Technologie Cellgorithm založená na CRISPR zahajuje novou éru programování buněk

Syntax Bio, společnost zabývající se syntetickou biologií programující další generaci buněčných terapií, dnes oznámila zveřejnění nového výzkumu v Science Advances, který podrobně popisuje technologii Cellgorithm™ společnosti založenou na CRISPR, která pokládá základy pro programovatelné řízení genové aktivity v lidských kmenových buňkách a nabízí alternativu k pomalým, variabilním manuálním procesům, které dnes výzkumníci používají.

Při tradiční buněčné diferenciaci vystavují vědci kmenové buňky řadě růstových faktorů, změnám médií a environmentálním podnětům v průběhu měsíců, aby je přiměli k požadované linii. Každý krok je vysoce citlivý na časování a podmínky reagencií, což vede k nekonzistentním výsledkům, které je obtížné reprodukovat nebo škálovat. Syntax Bio se snaží tuto výzvu řešit.

Náš výzkum ukazuje, že nyní můžeme dosáhnout bezprecedentní úrovně časové kontroly nad tím, jak se geny zapnou uvnitř kmenových buněk. Je to základ nového programovacího jazyka pro buňky, o kterém jsme přesvědčeni, že může nakonec překonat pomalé, nekonzistentní přístupy k diferenciaci buněk, na které se výzkumníci léta spoléhali. Naším cílem je, aby programování buněk bylo stejně spolehlivé a škálovatelné jako běžící software.“

Ryan Clarke, PhD, spoluzakladatel Syntax Bio, hlavní technologický ředitel a spoluautor studie

Platforma Cellgorithm společnosti řeší dlouhodobou neuspokojenou potřebu v regenerativní medicíně: nedostatek reprodukovatelných a účinných metod pro generování funkčních typů buněk. Podle jedné nedávné studie vědci napříč biofarmamiemi a výzkumnými institucemi uvádějí reprodukovatelnost, variabilitu šarží a dlouhé doby optimalizace jako největší výzvy v diferenciaci a výrobě buněk. Tyto neefektivity omezují škálovatelnost, zpomalují objevování a zvyšují náklady na buněčné terapie.

Technologie Cellgorithm automatizuje tento proces kódováním sekvence genových aktivací potřebných k napodobení přirozeného vývoje. Jediný DNA program spouští geny ve správném pořadí, čímž eliminuje potřebu opakovaných manuálních zásahů. Ukázalo se, že tento přístup umožňuje diferenciaci široké škály typů buněk ve dnech až týdnech spíše než v měsících.

Pro pacienty by tento pokrok mohl vést k rychlejšímu přístupu k léčbě cukrovky, srdečního selhání, Parkinsonovy choroby, ztráty zraku a dalších nemocí na bázi kmenových buněk. Zlepšením reprodukovatelnosti a škálovatelnosti technologie Syntax urychluje klinický výzkum a pomáhá snižovat náklady na regenerační terapie nové generace.

Syntax Bio spolupracuje s biofarmaceutickými společnostmi při aplikaci diferenciace založené na Cellgorithmu v terapeutickém vývoji. V rámci jedné spolupráce mohl být proces, který dříve vyžadoval čtyři měsíce, dokončen za méně než dva týdny pomocí přístupu společnosti Syntax.