Testy smartphonů by mohly urychlit vývoj léčiv u Huntingtonovy choroby

Série digitálních testů prováděných prostřednictvím aplikace smartphonu by mohla zvýšit detekci progrese onemocnění u Huntingtonovy choroby a zlepšit účinnost klinických studií, zjistí výzkum vedený vědci na University College London (UCL) a Roche.

Výzkum, Publikováno v MozekZdůrazňuje, jak digitalizační testy určené k měření progrese motorických příznaků u lidí s Huntingtonovou chorobou mohou poskytnout citlivý a spolehlivý způsob sledování změn ve funkci pacientů.

Jakmile účastníci dokončí pět jednoduchých testů kontroly pohybu, včetně posouzení rovnováhy, klepání na prsty a nedobrovolných pohybů, vypočítá se digitální motorové skóre Huntingtonovy choroby (HDDM). Nižší hodnota HDDMS označuje lepší motorickou funkci, zatímco vyšší hodnota HDDMS označuje horší motorickou funkci.

Pravidelným prováděním testů ve svém každodenním životě může být progresi onemocnění účastníků monitorován lékaři a výzkumníky pomocí HDDMS. Vědci doufají, že HDDMS pomůže v klinických hodnoceních tím, že umožní vědcům detekovat i malé změny symptomů – což je snazší vyhodnotit potenciál nové léčby.

Pomohlo by to také vědcům detekovat změny onemocnění s méně účastníky, zkrátit trvání studie a potenciálně zrychlit vývoj nových Huntingtonových terapií.

Profesor Ed Wild (UCL Huntington’s Center’s Center) řekl: „Naše zjištění naznačují, že začlenění HDDM do klinických studií pomůže poskytnout jasnější odpovědi o tom, zda potenciální léčba funguje, s menším počtem účastníků nebo kratších časů než konvenční opatření.

„A co víc, skutečnost, že HDDMS je vyhodnocena při pětiminutovém hodnocení v domovech lidí, je pohodlná a potenciálně smysluplnější než incinická opatření na poškození motoru.“

Huntingtonova choroba je ničivá, zděděná neurodegenerativní stav, který způsobuje progresivní ztrátu kontroly pohybu, myšlení a chování. V současné době neexistuje žádná léčba a existující léčba se zaměřuje hlavně na řízení příznaků spíše než na zpomalení nebo zastavení samotného onemocnění. Slibující nové terapie procházejí klinickými studiemi – vytvářejí účinnost a přesnost HDDM důležitější než kdy jindy.

Vývoj HDDM a testů smartphonu

HDDMS byla vyvinuta vědci v UCL a Roche pomocí údajů shromážděných od 1 048 lidí ve čtyřech observačních a intervenčních studiích. Z velké baterie nových digitálních úkolů prezentovaných prostřednictvím zvyku Aplikace smartphonuVědci byli schopni destilovat měření, která nejlépe předpovídala progresi onemocnění, což mělo za následek baterii HDDMS.

Pomocí vybraných testů vědci zjistili, že HDDMS byl při detekci skutečných změn v motorické funkci dvakrát citlivý jako v současné době nejpoužívanější klinické opatření, kompozitní sjednocené Huntingtonovo hodnocení choroby.

Profesor Wild dodal: „Citlivější nástroje k měření Progrese onemocnění jsou zvláště cenné u vzácných onemocnění, jako je Huntingtonova choroba. Čím méně lidí je, kteří se mohou účastnit klinických hodnocení, tím důležitější je minimalizovat zkušební zátěž a velikost. Citlivé nástroje měření, jako je HDDMS, proto mohou usnadnit výzkum Huntingtonovy choroby napříč vědeckou komunitou. “

Nový výzkum podtrhuje rostoucí roli digitálních biomarkerů v neurologickém výzkumu a zdůrazňuje potenciál inovací založených na technologii při sledování nemocí a vývoji léčiv.

HDDMS je k dispozici akademickým a průmyslovým stranám pracujícím na Huntingtonově chorobě prostřednictvím Roche Diagnostics.

Omezení studie

Výzkum má určitá omezení, včetně toho, že všechna data byla shromážděna od lidí, kteří se účastní konkrétního Klinické studie. Proto nebyly HDDMS hodnoceny u lidí před nástupem příznaků ani u lidí s pokročilým HD.

Navíc, zatímco HDDMS je citlivý na změny, je zapotřebí více výzkumu k potvrzení jeho schopnosti předpovídat dlouhodobý funkční pokles.