VCU Massey Comprehensive Cancer Center is the first site in the United States to be activated in a global Phase 2a clinical trial evaluating PTX-100 (AKA GGTI-2418), a first-in-class small molecule inhibitor of geranylgeranyl transferase-1 (GGT-1), for the treatment of cutaneous T-cell lymphoma (CTCL), a rare and often treatment-resistant T-cell lymphoma.
Řekl Sebti, Ph.D., přidružený ředitel pro základní výzkum a rodinné předsedy Lacy v oblasti výzkumu rakoviny ve společnosti Massey a profesor na katedře farmakologie a toxikologie na lékařské fakultě VCU, je spolupracovníkem PTX-100 a vědeckým zakladatelem v Prescientově terapeutice, což sponzoruje soudní řízení.
„Tento soud odráží dlouhodobý závazek Masseyho převádět základní vědecké objevy do inovativních léčebných postupů, které mohou přímo prospěch pacientům.“
Řekl Sebti, PhD, profesor, farmakologické a toxikologické oddělení, lékařská škola, Virginie Commonwealth University
Sebti, když přemýšlel o cestě PTX-100, poznamenal: „Jako výzkumný pracovník rakoviny není větší naplnění, než vidět terapii, kterou jste v laboratoři společně vynalezli v laboratoři.
Chcete -li vidět můj akademický domov, Massey, vede cestu jako první americký web, který otevírá zápis do tohoto soudu, je jedním z nejvíce vzrušujících a ponižujících okamžiků mé kariéry a je silnou připomínkou toho, čeho může věda dosáhnout, když je poháněna účelem a vášní.
Nově spuštěná globální studie fáze 2A zaregistruje pacienty do CTCL napříč předními akademickými rakovinovými centry ve Spojených státech, Austrálii a Evropě, s cílem dále vyhodnotit účinnost a bezpečnost PTX-100 u pacientů s relapsovaným nebo refrakterním onemocněním.
PTX-100 je v současné době považován za jediný inhibitor GGT-1 v klinickém vývoji po celém světě, což představuje novou třídu cílených terapií. Po prokázání bezpečnosti a časných signálů klinické aktivity ve studii prvního v lidské fázi 1 se PTX-100 postoupila do expanzní kohorty fáze 1B zaměřené na pacienty s lymfomy T-buněk, kde vykazovala povzbudivé známky účinnosti a příznivým bezpečnostním profilem.
Na základě těchto výsledků obdržel PTX-100 označení léčiva pro osiřel od Spojených států pro správu potravin a léčiv Spojených států pro všechny lymfomy T-buněk, jakož i rychlé stopové označení pro léčbu relapsovaných nebo refrakterních mykosových funkcí, což je nejčastější forma CTCL.
CTCL je vzácný typ non-Hodgkinského lymfomu, kde se volaly imunitní buňky T buňky Staňte se rakovinnou a primárně ovlivňují pokožku, což způsobuje svědění, červené, šupinaté skvrny, které se mohou podobat ekzému nebo psoriáze.
Enzym GGT-1 hraje rozhodující roli v biologii rakoviny, protože je nezbytný pro aktivaci Rho, RAC a RAL proteinů, molekulárních spínačů, které zprostředkovávají aktivitu způsobující rakovinu onkogenu RAS, jeden z nejčastěji mutovaných onkogenů u lidských rakovin.
Sebti a jeho kolegové propagovali vývoj inhibitorů GGT-1 navržených k blokování těchto downstream efektorových cest RAS, čímž indukovali naprogramovanou buněčnou smrt a zastavili růst nádoru v různých modelech rakoviny.
„Tato globální klinická studie fáze 2A s PTX-100 pomůže poskytnout prodloužení péče o naše pacienty s diagnózou této vzácné rakoviny, pro kterou jsou naléhavě nutné nové terapie,“ řekl Robert A. Winn, ředitel a předseda Lipman v Oncology v Massey. „Jsme neuvěřitelně hrdí na Dr. Sebtiho a jeho tým za překlenutí propasti mezi světovou vědeckou inovací a komunitami, kterým sloužíme, a nakonec v boji proti rakovině výrazně učiní významné pokroky.“
