FDA schvaluje implantát Encelto k zachování zraku u lidí s makulární telangiektasií typu 2

U lidí diagnostikovaných s makulární telangiektasií typu 2 (mactel)-vzácné a pomalu postupující onemocnění sítnice-nedošlo k žádnému (nebo jiné) léčbě FDA, aby zpomalil nebo zastavil ztrátu zraku. To se změnilo 6. března 2025 se souhlasem Encelta (Revakinagene Taroretcel-Lwey), chirurgicky implantovaného zařízení určeného k zachování zraku u lidí s tímto podmínkou.

EnCelto’s Origins vyvinul biotechnologickou společnost Neurotech Pharmaceuticals, pocházející z dlouhodobého partnerství mezi výzkumnou laboratoř Scripps výzkumné laboratoře lékaře Martin Friedlander a Lowy Medical Research Institute. To znamená 17. terapii schválenou FDA, která se objeví z práce ve Scripps Research. Očekává se, že zařízení bude k dispozici americkým pacientům v červnu 2025.

„The Lowy family’s commitment to finding a treatment through their extraordinary support of the MacTel Project and the Lowy Medical Research Institute-combined with the work produced by Scripps Research, Neurotech, and an international consortium of scientists and clinicians-is a testament to the power of collaboration and the importance of basic science in developing effective treatments for debilitating diseases,“ says Friedlander, whose research, along with that of others, helped pave the way for Encelto.

Mactel ovlivňuje centrální část sítnice, která je nezbytná pro ostré a podrobné vidění. Lidé s nemocí mají často potíže s čtením, rozpoznávání tváří nebo vidět jemné detailní symptomy, které se v průběhu času postupně zhoršují. Pro zpomalení této progrese poskytuje encolto stabilní dávku ciliárního neurotrofického faktoru (CNTF), přirozeně se vyskytujícího proteinu, který podporuje přežití a zdraví nervových buněk-fotoreceptorů v sítnici. CNTF působí jako neuroprotektant, což znamená, že pomáhá chránit tyto buňky před poškozením, aby se zpozdil degenerativní proces.

Schválení FDA bylo podpořeno dvěma klinickými studiemi fáze 3, které ukazují, že implantát encolto zpomalil ztrátu sítnicových buněk senzingu světla u lidí s Mactelem po dobu 24 měsíců. Zařízení odstraněná z očí pacientů po 14,5 letech stále produkovala hladiny CNTF srovnatelné s tím, co produkovaly v době implantace, což naznačuje, že zařízení by mělo zůstat efektivní daleko za 2 roky pozorované v pokusech. Toto se dále zkoumá v prodloužených studiích fáze 4.

Toto je poprvé, kdy byla terapie na bázi buněk poskytující neuroprotektant schválena k léčbě neurodegenerativního onemocnění. “

Martin Friedlander, lékařský vědci, Scripps Research

Friedlander nyní hrál prezident Institutu Lowyho Medical Research Institute, hrál aktivní roli při formování vědecké nadace Encelta a pomohl položit základy pro jeho klinický vývoj prostřednictvím dřívější práce od jeho výzkumného týmu Scripps.

Mactel byl zpočátku považován za poruchu krevních cév, protože včasné zobrazování vykazovalo abnormální, netěsné kapiláry poblíž středu sítnice. Friedlander a jeho laboratoř však pomohli odhalit, že skutečným problémem byla neurodegenerace-postupná smrt fotoreceptorů a podpory gliové buňky. V klíčové studii konceptu z konceptu zveřejněné v The Journal of Clinical Investigation V roce 2009 to ukázali Genová terapie Mohlo by být použito k dodání neuroprotekturu přímo do sítnice v předklinickém modelu připomínajícím nemoc, účinně zpomalení nebo zabránění ztrátě buněk.

Tento časný úspěch vydláždil cestu pro další rozvoj encelta. O několik let později byla členům rodiny Lowy diagnostikována Mactel. Hledání léčby rodiny se stalo hnací silou, která vyvinula trvalou, cílenou terapii pro Mactel-, která by se nakonec stala encelto.

Na základě svých zjištění z roku 2009 začal Friedlander hledat způsob, jak dodávat CNTF pacientům bezpečným a trvalým způsobem. Znovu se spojil se společností Neurotech-A, se kterou spolupracoval v 90. letech a prozkoumat s využitím jednoho ze svých zařízení původně vyvinutých k léčbě jiných podmínek sítnice. Společně prozkoumali použití drobných kapsle na bázi kolagenu obsahující geneticky modifikované buňky epitelu pigmentu sítnicového pigmentu (RPE), které pomáhají vyživovat sítnici a podporovat zdraví fotoreceptoru. Jakmile je zařízení implantováno do zadní části oka, zařízení uvolňuje CNTF řízeným, dlouhodobým způsobem, zatímco chrání RPE buňky před útokem imunitního systému těla.

Encelto je také hodnocen pro neurovaskulární degenerativní podmínky za mactel. Friedlanderova laboratoř nyní zkoumá svůj potenciál dodávat další terapeutické molekuly pro nemoci, jako je glaukom a Makulární degenerace související s věkem.

„Sítnice je prodloužení mozku, takže to také znamená, že neuroprotektant by mohl být použit k zabránění neurodegenerace u jiných onemocnění,“ říká Friedlander.

Dodává, že úspěch Encelta je vyvrcholením let výzkumu, vytrvalosti a řešení problémů mnoha lidmi–od nejranějších laboratorních studií do konečné fáze klinického testování.

„Pro klinického vědce není větší spokojenost než být schopen najít léčbu, která potenciálně ovlivní stovky tisíc pacientů,“ říká Friedlander. „Je nesmírně obohacující vzít něco z laboratoře a vlastně to přivést na postel.“