Vědci z University of Duisburg-Essen zkoumají nové terapie pro agresivní formy dětské leukémie. Poprvé se jejich přístup snaží rozlišovat mezi dvěma podtypy pomocí tzv. Nanobody protacs. Tyto tkáně zaútočily na nemocné zaútočení při šetření zdravých buněk. Nadace José Carreras Leukemia Foundation podporuje projekt vedený prof. Dr. Shirleym Knauerem a Dr. Mikeem Blueggelem z biologické fakulty s 143 740 EUR po dobu dvou let.
Výzkum se zaměřuje na molekuly, které rozkládají určité proteiny v rakovinných buňkách: nanobody protacs (proteolýza zaměřená na chiméry). Spojují vazebnou molekulu pro cílový protein se signálem, který způsobuje, že buňka zničí tento konkrétní protein. To umožňuje, aby byl protein relevantní pro onemocnění odstraněn cíleným způsobem bez poškození zdravých struktur.
Cílovým proteinem v tomto případě je enzym Taspáza 1, který hraje ústřední roli ve zvláště agresivních formách akutní lymfoblastické leukémie (vše) a akutní myeloidní leukémie (AML). Doposud bylo obtížné vyvinout účinné strategie proti tomuto enzymu. Vědci proto nyní poprvé využívají rozdíly ve vnitřní degradační stroji rakovinných buněk: chtějí vyvinout protaky, které konkrétně degradují Taspazu 1 v příslušné formě leukémie.
Další inovace je použití tzv. Helikonů-malých proteinů ve tvaru spirály, které jako součást biologických protaků navazují spojení s výše popsanými faktory degradace. To umožňuje cílené ničení zájmu proteinu.
S tímto duálním románovým přístupem otevíráme zcela novou cestu pro personalizovanou leukémickou léčbu. Tento projekt by mohl být průkopnický, nejen pro výzkum, ale také pro dlouhodobé léčby těchto zvláště agresivních onemocnění. “
Dr. Mike Blueggel
